درمان پایدار پوکی استخوان به نتایج شگفت‌انگیزی دست می‌یابد

به گزارش مجله خبری نگار، کار مداوم او منجر به پیشرفت‌های سیستماتیک در این زمینه، از جمله آزمایش‌های آزمایشگاهی، مطالعات پیش‌بالینی و کارآزمایی‌های بالینی شده است که به توسعه ژن‌درمانی‌هایی که قبلاً توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) تأیید شده‌اند، کمک کرده است. کارشناسان انتظار دارند که در دهه آینده ۴۰ تا ۶۰ ژن‌درمانی جدید برای طیف وسیعی از بیماری‌ها، از جمله پوکی استخوان، که بیش از ۳۲.۵ میلیون بزرگسال در ایالات متحده را تحت تأثیر قرار می‌دهد، تأیید شود.

اخیراً، دکتر ایوانز و تیم او متشکل از ۱۸ محقق و پزشک، نتایج اولین آزمایش بالینی انسانی فاز ۱ از یک ژن‌درمانی نوآورانه برای پوکی استخوان را اعلام کردند.

نتایج نشان داد که این درمان ایمن بوده و به بیان پایدار یک ژن درمانی در مفصل زانو دست یافته است و شواهد اولیه از اثربخشی بالینی آن نیز وجود دارد.

ایوانز، مدیر آزمایشگاه تحقیقات ژن درمانی اسکلتی-عضلانی در کلینیک مایو، توضیح داد که این درمان می‌تواند انقلابی در درمان آرتروز ایجاد کند، که با تخریب غضروف پوشاننده انتهای استخوان‌ها مشخص می‌شود و منجر به ناتوانی و دشواری در درمان می‌شود.

ایوانز به یک چالش عمده در درمان آرتروز اشاره می‌کند: نفوذ دارو‌های تزریقی به مفصل در عرض چند ساعت. او معتقد است که ژن‌درمانی راه‌حل ایده‌آلی برای غلبه بر این مانع بزرگ دارویی است. هدف این روش اصلاح سلول‌های درون مفصل برای تولید مولکول‌های ضدالتهابی پایدار و افزایش مقاومت زانو در برابر آرتروز است.

تیم او نشان داد که مولکولی به نام اینترلوکین-۱ (IL-۱) نقش کلیدی در ایجاد التهاب، درد و از بین رفتن غضروف در آرتروز دارد. خوشبختانه، این مولکول یک مهارکننده طبیعی به نام آنتاگونیست گیرنده IL-۱ (IL-۱Ra) دارد که به عنوان پایه ژن درمانی عمل می‌کند.

در سال ۲۰۰۰، ایوانز و تیمش ژن IL-۱Ra را در یک ویروس بی‌ضرر به نام AAV بسته‌بندی کردند و این درمان را در سلول‌ها و مدل‌های پیش‌بالینی آزمایش کردند و به نتایج دلگرم‌کننده‌ای دست یافتند. این درمان با موفقیت به سلول‌های پوشش سینوویال و غضروف مجاور نفوذ کرد و از غضروف در برابر آسیب محافظت کرد.

پس از دریافت تأییدیه آزمایش در سال ۲۰۱۵، این تیم با موانع نظارتی و مشکلات تولیدی مواجه شد که منجر به تأخیر چهار ساله قبل از تزریق به اولین بیمار شد. با این حال، کلینیک مایو اخیراً رویه‌های جدیدی را برای تسریع آزمایش‌های بالینی راه‌اندازی کرده است.

در آزمایش اخیر، نه بیمار مبتلا به آرتروز تحت ژن‌درمانی قرار گرفتند که مستقیماً به مفصل زانو تزریق می‌شد و منجر به افزایش سطح IL-۱Ra در مفصل به مدت حداقل یک سال شد و بهبود قابل توجهی در درد و عملکرد مفصل، بدون هیچ گونه عوارض جانبی جدی، مشاهده شد.

ایوانز ادعا می‌کند که این نتایج، ایمنی این درمان و پتانسیل آن برای تسکین طولانی‌مدت علائم پوکی استخوان را تأیید می‌کند و این مطالعه را «یک رویکرد جدید بسیار امیدوارکننده برای مبارزه با این بیماری» می‌نامد.

در حوزه توسعه تجاری، ایوانز یکی از بنیانگذاران شرکت ژن‌درمانی Genascence برای آرتروز است که یک مطالعه بزرگتر فاز Ib را به پایان رسانده و در حال حاضر در حال مذاکره با سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای آغاز یک کارآزمایی بالینی محوری فاز IIb/III برای ارزیابی اثربخشی درمان است که آخرین مرحله قبل از تأیید نهایی است.

این مطالعه در مجله Science Translational Medicine منتشر شده است.

منبع: مدیکال اکسپرس