خبر خوب برای افراد مبتلابه هموفیلی نوع A:نخستین ژن درمانی جواب داد

به گزارش مجله خبری نگار/برنا:سازمان غذا و داروی ایالات متحده، داروی Roctavian را به عنوان اولین ژن درمانی مبتنی بر ناقل ویروسی برای درمان بزرگسالان مبتلا به هموفیلی A نوع شدید تایید کرد.

هموفیلی نوع A یک اختلال خونریزی ژنتیکی نادر است که به دلیل جهش در ژن تولید کننده فاکتور VIII رخ می‌دهد. این فاکتور پروتئینی است که به لخته شدن خون کمک می‌کند.
Roctavian یک داروی ژن درمانی تک دز است که به صورت تزریق داخل وریدی تجویز می‌شود. این دارو شامل یک ناقل ویروسی است که حامل ژن انعقادی فاکتور ۸ می‌باشد. این ژن در کبد برای افزایش سطح FVIII خون و کاهش خطر خونریزی کنترل نشده بیان می‌شود.
ایمنی و اثربخشی Roctavian در یک مطالعه چند ملیتی در مردان بالغ ۱۸ تا ۷۰ ساله مبتلا به هموفیلی نوع A شدید که قبلاً با درمان جایگزین فاکتور VIII تحت درمان قرار گرفته بودند، مورد ارزیابی قرار گرفت.
اثربخشی این دارو بر اساس نتایج حاصل از ۱۱۲ بیمار به مدت حداقل ۳ سال پس از درمان با Roctavian بررسی شد. پس از تزریق، میانگین میزان خونریزی سالانه از ۵.۴ خونریزی در سال به ۲.۶ خونریزی کاهش یافت.
شایع‌ترین عوارض جانبی مرتبط با Roctavian شامل تغییرات خفیف در عملکرد کبد، سردرد، تهوع، استفراغ، خستگی، درد شکمی و واکنش‌های مربوط به تزریق می‌باشد.