با یک تزریق! یک درمان جدید، شنوایی را به بیماران ناشنوا بازمی‌گرداند

یک مطالعه بین‌المللی اخیر، پتانسیل ژن‌درمانی را برای بازیابی شنوایی در کودکان و بزرگسالان مبتلا به ناشنوایی مادرزادی یا کم‌شنوایی شدید ناشی از یک جهش ژنتیکی نادر نشان داده است.

به گزارش مجله خبری نگار، این مطالعه توسط تیمی از محققان موسسه کارولینسکا در سوئد و با همکاری بیمارستان‌ها و دانشگاه‌های چین انجام شد. این مطالعه شامل ۱۰ بیمار بین ۱ تا ۲۴ سال بود که همگی ناشنوایی مادرزادی یا کم‌شنوایی شدید ناشی از جهش در ژنی به نام OTOF داشتند. این ژن پروتئین اتوفرلین را تولید می‌کند که نقش کلیدی در انتقال سیگنال‌های شنوایی از گوش به مغز دارد.

در ژن درمانی، محققان از یک وکتور ویروسی مصنوعی، AAV (ویروس مرتبط با آدنو)، برای رساندن یک کپی سالم از ژن OTOF به گوش داخلی، از طریق یک تزریق واحد از طریق غشایی معروف به "پنجره گرد" در پایه حلزون گوش استفاده کردند.

اکثر بیماران تنها در عرض یک ماه پس از دریافت درمان، بهبود قابل توجهی در شنوایی خود نشان دادند و این بهبود در طول دوره پیگیری شش ماهه ادامه یافت. میانگین سطح صدایی که بیماران می‌توانستند بشنوند از ۱۰۶ دسی‌بل به ۵۲ دسی‌بل کاهش یافت (کاهش دسی‌بل به معنای بهبود قابل توجه در توانایی شنوایی است، نه برعکس، زیرا افراد با شنوایی طبیعی می‌توانند صدا‌های بم را بشنوند، در حالی که افراد مبتلا به ناشنوایی برای شنیدن به صدا‌های بسیار بلند نیاز دارند).

بهترین پاسخ در کودکان ۵ تا ۸ ساله بود، به طوری که یک دختر ۷ ساله تقریباً تمام شنوایی خود را بازیافت و چهار ماه پس از درمان توانست به طور عادی با مادرش صحبت کند.

این درمان همچنین در نوجوانان و بزرگسالان مؤثر واقع شد و آن را به گزینه‌ای امیدوارکننده برای همه گروه‌های سنی تبدیل کرد. این مطالعه همچنین تأیید کرد که این درمان ایمن و قابل تحمل است و هیچ عارضه جدی ثبت نشده است، به جز کاهش جزئی تعداد گلبول‌های سفید خون (نوتروفیل‌ها) در برخی از بیماران.

دکتر مالی دوآن، یکی از نویسندگان این مطالعه و مشاور موسسه کارولینسکا، گفت: «این یک گام بزرگ رو به جلو در ژن درمانی برای ناشنوایی است و می‌تواند زندگی بسیاری از افراد مبتلا را به طور اساسی تغییر دهد.»

دوان خاطرنشان کرد که این تیم اکنون در تلاش است تا ژن‌درمانی را گسترش دهد تا ژن‌های رایج‌تری مانند GJB۲ و TMC۱ را نیز در بر بگیرد، اگرچه این ژن‌ها چالش‌های فنی بیشتری را به همراه دارند. آزمایش‌های حیوانی تاکنون نتایج دلگرم‌کننده‌ای را نشان داده‌اند.

این مطالعه در مجله Nature Medicine منتشر شده است.

منبع: مدیکال اکسپرس

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری