یک دوز از داروی جدید می‌تواند کلسترول را برای تمام عمر کاهش دهد

به گزارش مجله خبری نگار، این دارو با متوقف کردن ژن مسئول تولید کلسترول بد (LDL) در سلول‌های کبدی عمل می‌کند و در نتیجه به طور مداوم سطح LDL را در خون کاهش می‌دهد.

یک کارآزمایی بالینی اولیه شامل ۱۴ بیمار با سطح بالای کلسترول لیپوپروتئین با چگالی کم (LDL) علیرغم مصرف دارو‌های کاهنده کلسترول، نشان داد که یک دوز واحد از این دارو، سطح LDL را در عرض چهار هفته تا ۵۳ درصد کاهش می‌دهد.

متخصصان معتقدند این نتایج می‌تواند راه را برای درمان طولانی‌مدت هموار کند، به‌ویژه برای بیمارانی که به درمان‌های سنتی پاسخ نمی‌دهند یا افرادی که به دنبال جایگزینی هستند که نیاز به مصرف روزانه استاتین‌ها را از بین ببرد.

کلسترول بالا یک مشکل گسترده است و با توجه به اینکه کلسترول بالا از طریق تجمع در دیواره رگ‌ها و سخت شدن آنها با افزایش خطر حملات قلبی و سکته مغزی مرتبط است، توصیه می‌شود سطح کلسترول کل کمتر از ۵ میلی‌مول در لیتر و سطح LDL کمتر از ۴ میلی‌مول در لیتر باشد.

اگرچه استاتین‌ها همچنان درمان اصلی برای کاهش کلسترول هستند و مطالعات نشان می‌دهند که می‌توانند LDL را تا ۵۰ درصد کاهش دهند، اما نگرانی‌ها در مورد عوارض جانبی آنها - مانند درد و ضعف عضلانی - باعث می‌شود بیش از نیمی از بیماران مصرف آنها را ظرف یک سال از شروع درمان متوقف کنند.

در سال‌های اخیر، گزینه درمانی دیگری پدیدار شده است: مهارکننده‌های PCSK۹. این دارو‌ها با جذب مجدد کلسترول مضر در کبد، به بدن در از بین بردن آن کمک می‌کنند. این مهارکننده‌ها می‌توانند کلسترول LDL را تا ۵۵ ٪ کاهش دهند و می‌توانند در ترکیب با استاتین‌ها برای دستیابی به کاهش کلی تا ۷۰ ٪ استفاده شوند. با این حال، هزینه بالای آنها، استفاده گسترده از آنها را محدود می‌کند.

داروی جدید VERVE-۱۰۲ پروتئین PCSK۹ را از طریق مکانیسم متفاوتی هدف قرار می‌دهد و با غیرفعال کردن ژن مسئول تولید آن در سلول‌های کبدی عمل می‌کند. این دارو که از طریق تزریق آهسته به جریان خون طی چند ساعت تجویز می‌شود، تولید کلسترول LDL را به طور کامل متوقف نمی‌کند، اما آن را به میزان قابل توجهی کاهش می‌دهد. این آزمایش کاهش ۲۱ درصدی را در کمترین دوز و کاهش ۵۳ درصدی را در بالاترین دوز در عرض یک ماه ثبت کرد و عوارض جانبی جدی بسیار کمی مشاهده شد.

برای درک اهمیت این پروتئین، شایان ذکر است که PCSK۹ یک پروتئین طبیعی و ضروری برای تنظیم سطح کلسترول خون است. این پروتئین تعداد گیرنده‌های LDL را روی سطح سلول‌های کبدی کنترل می‌کند. این گیرنده‌ها کلسترول LDL را جذب کرده و آن را برای پردازش به کبد منتقل می‌کنند. با این حال، هنگامی که فعالیت PCSK۹ افزایش می‌یابد، تعداد بیشتری از این گیرنده‌ها قبل از اینکه بتوانند کلسترول را جذب کنند، از بین می‌روند و منجر به افزایش سطح LDL در خون می‌شوند.

دکتر ریکاردو پتراکو، متخصص قلب و عروق در لندن، با توجه به ماهیت طولانی‌مدت مداخله ژنی، بر لزوم مطالعات طولانی‌تر و گسترده‌تر قبل از پذیرش گسترده این درمان تأکید می‌کند.

یک آزمایش جهانی بزرگتر برای آینده نزدیک برنامه‌ریزی شده است که ممکن است شامل دوز‌های بالاتر و بیماران مبتلا به هایپرکلسترولمی خانوادگی، یک اختلال ژنتیکی که باعث کلسترول بسیار بالا از دوران کودکی می‌شود، باشد. کارشناسان پیش‌بینی می‌کنند که این درمان در آینده برای تعداد بیشتری از بیماران، به ویژه کسانی که نمی‌توانند درمان‌های فعلی را تحمل کنند یا به آنها پاسخ دهند، مفید خواهد بود.

منبع: دیلی میل