دانشمندان برای اولین بار با استفاده از ویرایش ژن CRISPR یک بیماری ژنتیکی را درمان کردند

نیچر: دانشمندان برای اولین بار از CRISPR برای درمان یک بیماری انسانی استفاده کرده‌اند.

به گزارش مجله خبری نگار، شرکت پرایم مدیسین (Prime Medicine) اولین درمان موفقیت‌آمیز برای یک اختلال ژنتیکی نادر را با استفاده از فناوری ویرایش پرایم، روشی بسیار دقیق مبتنی بر کریسپر (CRISPR)، انجام داده است. همانطور که در مجله نیچر (Nature) گزارش شده است، یک بیمار ۱۸ ساله مبتلا به بیماری گرانولوماتوز مزمن (CGD)، که باعث اختلال شدید عملکرد سیستم ایمنی می‌شود، این درمان تجربی را دریافت کرد.

دانشمندان تغییرات هدفمندی در DNA ایجاد کردند و جهشی را که عملکرد سلول‌های ایمنی را مختل می‌کند، اصلاح کردند. یک ماه پس از این عمل، نوجوان هیچ عارضه جانبی جدی نشان نداد. فعالیت آنزیم در ۶۷٪ از نوتروفیل‌ها (سلول‌های ایمنی کلیدی) بازیابی شد و سیستم ایمنی او را به طور قابل توجهی تقویت کرد.

سلول‌های بنیادی از خون بیمار استخراج، ویرایش و پس از شیمی‌درمانی بازگردانده شدند. این مطالعه هنوز مورد بررسی دقیق قرار نگرفته است، اما کارشناسان آن را یک پیشرفت بزرگ می‌دانند.

با وجود موفقیت، این شرکت به دلیل هزینه بالا و پیچیدگی آن، توسعه بیشتر این روش را متوقف کرد. در عوض، بر روی درمان‌هایی تمرکز خواهد کرد که می‌توانند مستقیماً به بدن تزریق شوند، مانند درمان‌های فیبروز کیستیک یا بیماری کبد.

بیماری گرانولوماتوز مزمن یک اختلال ارثی نادر است که در آن سلول‌های ایمنی بدن نمی‌توانند به طور مؤثر با باکتری‌ها و قارچ‌ها مبارزه کنند.

در ۱۹ می، مجله پزشکی نیوانگلند (NEJM) گزارش داد که دانشمندان پزشکی آمریکایی از بیمارستان کودکان فیلادلفیا و دانشگاه پنسیلوانیا برای اولین بار از ژن درمانی شخصی‌سازی‌شده برای درمان نوزادی با بیماری نادر به نام کمبود CPS۱ استفاده کردند، که در آن کبد نمی‌تواند آمونیاک سمی را به اوره تبدیل کند.

تنها در عرض شش ماه، یک تیم پزشکی یک درمان جدید مبتنی بر فناوری ویرایش باز ابداع کرد که امکان "اصلاح" یک "حرف" DNA را در هر زمان فراهم می‌کند. این دارو از طریق نانوذرات چربی به کبد منتقل شد. کودک از فوریه تا آوریل ۲۰۲۴ سه دوز از این دارو را دریافت کرد و اکنون تحت نظارت مداوم است.

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری