راهی برای کاهش سطح کلسترول "بد" در یک روش پیدا شده است

ژن درمانی برای اولین بار برای کاهش سطح کلسترول "بد" استفاده شد

به گزارش مجله خبری نگار، محققان چینی از اتمام موفقیت‌آمیز مرحله اول آزمایش‌های بالینی یک ژن‌درمانی تجربی برای درمان هیپرکلسترولمی خانوادگی، یک اختلال ارثی که با افزایش قابل توجه سطح کلسترول "بد" در خون مشخص می‌شود، خبر دادند. نتایج در مجله Nature Medicine (NatMed) منتشر شد.

هایپرکلسترولمی خانوادگی با سطح بالای لیپوپروتئین با چگالی کم (LDL) مشخص می‌شود و با افزایش خطر ابتلا به بیماری‌های قلبی عروقی زودرس مرتبط است. در این مطالعه، دانشمندان رویکرد جدیدی را با هدف کاهش فعالیت آنزیم PCSK۹ که سطح کلسترول خون را تنظیم می‌کند، آزمایش کردند.

این درمان مبتنی بر آنزیمی از باکتری Hafnia paralvei است. در طبیعت، این میکروارگانیسم از آن برای شناسایی و اصلاح RNA ویروسی به عنوان بخشی از سیستم دفاعی ضد ویروسی خود استفاده می‌کند. محققان این مکانیسم را برای هدف قرار دادن فرآیند‌های ژنتیکی مرتبط با تولید PCSK۹ تطبیق دادند.

یک آنزیم اصلاح‌شده که در نانوذرات ویژه‌ای بسته‌بندی شده است، به سلول‌های کبد منتقل می‌شود. در آنجا، ژن معیوب PCSK۹ را که باعث تولید مقادیر بیش از حد کلسترول توسط کبد می‌شود، شناسایی کرده و ساختار آن را تغییر می‌دهد. این روش واحد، مکانیسم تولید بیش از حد چربی را برای مدت طولانی سرکوب می‌کند.

این کارآزمایی شامل شش بیمار مبتلا به هیپرکلسترولمی خانوادگی تایید شده بود. به گفته نویسندگان، این مداخله هیچ عارضه جانبی جدی ایجاد نکرد. با این حال، شرکت‌کنندگان کاهش قابل توجهی در فعالیت PCSK۹ و کاهش سطح LDL در خون نشان دادند.

نویسندگان تأکید می‌کنند که این یک کارآزمایی بالینی فاز یک است که هدف اصلی آن ارزیابی ایمنی این روش بوده است. برای تأیید اثربخشی و نتایج بلندمدت آن، مطالعات بزرگ‌تری مورد نیاز خواهد بود.

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری