یک درمان انقلابی نتایج امیدوارکننده‌ای در مبارزه با سرطان خون مقاوم نشان می‌دهد

به گزارش مجله خبری نگار، تیمی از دانشگاه کالج لندن و بیمارستان گریت اورموند استریت (GOSH) از فناوری BE-CAR۷ استفاده کردند که مبتنی بر سلول‌های T اصلاح‌شده ژنتیکی با استفاده از "ویرایش پایه" است، که نوعی پیشرفته از فناوری CRISPR است که امکان تغییرات دقیق در DNA درون سلول‌ها را بدون ایجاد شکستگی فراهم می‌کند و در نتیجه خطرات احتمالی را کاهش می‌دهد.

این درمان با هدف توانمندسازی بیماران برای دستیابی به بهبودی کامل انجام می‌شود و منبع امید جدیدی برای خانواده‌هایی است که با این نوع سرطان خون تهاجمی و نادر مواجه هستند.

نتایج کارآزمایی بالینی

نتایج این آزمایش‌ها که در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر و در نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا ارائه شد، نشان داد که:

۸۲٪ از بیماران پس از درمان وارد مرحله بهبودی کامل شدند که آنها را قادر ساخت تا بدون علائم بیماری، تحت پیوند سلول‌های بنیادی قرار گیرند.

۶۴٪ ​​از بیماران سه سال پس از شروع مطالعه عاری از بیماری بودند.

عوارض جانبی مانند کاهش تعداد سلول‌های خونی، سندرم آزادسازی سیتوکین و بثورات پوستی قابل کنترل بودند، اما نیاز به نظارت بر عفونت‌های ویروسی در طول دوره بهبودی سیستم ایمنی وجود داشت.

درمان چگونه عمل می‌کند؟

این ایده مبتنی بر گرفتن سلول‌های T از بیمار یا اهداکننده و سپس اصلاح ژنتیکی آنها برای شناسایی و از بین بردن سلول‌های سرطانی از طریق گیرنده‌های ویژه‌ای به نام گیرنده‌های کایمریک (CAR) است.

سلول‌های BE-CAR۷ سلول‌های نسل بعدی هستند که دقیقاً اصلاح شده‌اند تا از حمله به سلول‌های T سالم جلوگیری کنند و می‌توانند برای استفاده در صورت نیاز ذخیره شوند.

تولید سلول‌های CAR T «جامع»

سلول‌های BE-CAR۷ از اهداکنندگان سالم تولید شدند و قبل از استفاده در بیماران، تحت اصلاحات دقیقی قرار گرفتند، از جمله:

حذف گیرنده‌های موجود به گونه‌ای که سلول‌ها عمومی و قابل استفاده برای هر بیماری باشند.

حذف برچسب CD۷ که روی اکثر سلول‌های T یافت می‌شود، برای جلوگیری از حمله سلول‌های CAR T به یکدیگر در طول درمان.

حذف برچسب CD۵۲ که در بسیاری از سلول‌های سیستم ایمنی یافت می‌شود، سلول‌های اصلاح‌شده را در برابر دارو‌های سرکوب‌کننده سیستم ایمنی مقاوم می‌کند.

افزودن گیرنده CAR امکان شناسایی و از بین بردن مؤثر سلول‌های لوسمی سلول T را فراهم می‌کند.

از ریشه‌کنی سرطان تا بازسازی سیستم ایمنی

پس از تزریق سلول‌های CAR T اصلاح‌شده ژنتیکی به بدن بیمار، این سلول‌ها شروع به جست‌و‌جو و از بین بردن سلول‌های T آلوده به لوسمی می‌کنند، در حالی که توانایی بدن برای بهبودی ایمنی را حفظ می‌کنند. اگر لوسمی ظرف چند هفته ریشه‌کن شود، بیمار تحت پیوند مغز استخوان قرار می‌گیرد تا سیستم ایمنی سالمی را بازسازی کند.

پروفسور وسیم قاسم، نویسنده اصلی این مطالعه، گفت: «ما توانایی سلول‌های CAR T اصلاح‌شده ژنتیکی را در حذف موارد مقاوم به درمان لوسمی CD۷+، چه در بازار موجود باشند و چه سیستمیک، نشان داده‌ایم، اما می‌دانیم که برخی از کودکان به نتایج مطلوب دست نیافته‌اند که نشان‌دهنده چالش‌های این درمان‌های فشرده است.»

داستان آلیسا: اولین بیمار

آلیسا تپلی، که اکنون ۱۶ ساله است، اولین بیمار در جهان بود که این درمان را دریافت کرد. پس از آنکه درمان‌های سنتی بی‌نتیجه ماند، او در این مطالعه شرکت کرد و امروز از سلامتی خوبی برخوردار است و زندگی عادی خود را می‌گذراند، با این آرزو که به یک محقق علمی تبدیل شود که به کشف درمان‌های جدید کمک خواهد کرد.

پشتیبانی و بودجه تحصیلی

این کارآزمایی توسط شورای تحقیقات پزشکی، Wellcome Trust و موسسه ملی تحقیقات بهداشت و مراقبت (NIHR) و همچنین تعهدی از سوی خیریه GOSH برای گسترش کارآزمایی به منظور درمان ۱۰ بیمار دیگر و با بودجه‌ای بیش از ۲ میلیون پوند برای ایجاد یک مرکز جهانی برای تحقیقات سرطان کودکان پشتیبانی شد.

منبع: scitechdaily