تایید درمان مبتنی بر مهندسی ژنتیک برای بیماری سلول داسی شکل!

به گزارش مجله خبری نگار،به نقل از انگجت، سازمان غذاو داروی آمریکا طی تصمیمی تاریخی دو دارو برای درمان بیماری سلول داسی شکل در بیماران ۱۲ سال به بالا را تایید کرد که یکی از آن‌ها به نام Casgevy نخستین مورد تایید شده استفاده از فناوری اصلاح ژنوم کریسپر در آمریکا به حساب می‌آید. دیگر داروی تایید شده Lyfgenia متعلق به شرکت بلوبرد بیو و نوعی ژن درمانی مبتنی بر سلول است که البته از روش اصلاح ژنتیک متفاوتی برای انتقال سلول‌های بنیادی دستکاری شده به بیمار استفاده می‌کند.

هر دو داروی تایید شده روش‌های نوینی برای درمان بیماری سلول‌های داسی شکل هستند که یک اختلال خونی موروثی است و در نتیجه ابتلا به آن سلول‌های خون نمی‌توانند به طور صحیح اکسیژن را حمل کنند. این امر به اعضای بدن آسیب می‌زند.

بیماری مذکور به خصوص میان شهروندان آفریقایی آمریکایی و در حد کمتری میان قشر اسپانیایی آمریکایی رایج است. پیوندمایع نخاع هم اکنون تنها درمان بیماری سلول داسی شکل است، اما نیازمند اهداکنندگان واجد شرایط است و بیشتر اوقات با چالش‌هایی روبرو می‌شود.

هر چند هر دو داروی تایید شده از روش اصلاح ژنتیک استفاده می‌کنند، اما روش کریسپر که در درمان Casgevy به کار می‌رود، شامل تقسیم کردن یا بریدن بخش‌های خاصی از دی ان‌ای است. نخست خون بیمار گرفته می‌شود تا از سلول‌های بنیادی آن را بتوان ایزوله و سپس با کریسپر اصلاح کرد. در مرحله بعد سلول‌ها یک مرحله شیمی درمانی را پشت سر می‌گذارند تا برخی سلول‌های مغز نخاع حذف شود. در مرحله بعد سلول‌های بنیادی اصلاح شده را می‌توان در با یک تزریق به بدن بیمار منتقل کرد.

هر دو فرایند تایید دارو براساس مطالعاتی انجام شده که تاثیرگذاری و ایمنی درمان‌های نوین در بیماران را بررسی کرده اند. تصمیم تایید دارو‌های مهندسی ژنتیک شده توسط سازمان غذا و دارو آمریکا در حالی اعلام می‌شود که رگولاتور‌های انگلیس و همچنین اداره رگولاتوری سلامت ملی در بحرین داروی Casgevy را تایید کرده بودند.

تایید درمان‌های مبتنی بر کریسپر فرصتی برای نوآوری بیشتر در زمینه اصلاح ژنتیک برای درمان بیماری‌های مختلف از سرطان تا بیماری قلبی و آلزایمر فراهم می‌کند.