یک متخصص در مورد چشم‌انداز توسعه ژن‌درمانی صحبت کرد

اسکوبلوف، متخصص ژنتیک: مسائل ایمنی در توسعه ژن درمانی کلیدی هستند

به گزارش مجله خبری نگار، میخائیل اسکوبلوف، دکترای علوم زیستی و استاد گروه ژنتیک دانشگاه دولتی مسکو، به ایزوستیا گفت: ژن درمانی ممکن است در آینده به یک گزینه درمانی تبدیل شود، نه تنها برای بیماری‌های ارثی نادر، بلکه برای بیماری‌های شایع‌تر، از جمله سرطان و بیماری‌های قلبی عروقی. با این حال، توسعه چنین دارو‌هایی به دلیل ماهیت چند عاملی اکثر بیماری‌ها همچنان چالش برانگیز است.

به گفته این دانشمند، تحقیقات در زمینه ژن درمانی برای درمان بیماری‌های شایع چندین سال است که به طور فعال در حال انجام است. یک نمونه موفق، درمان با سلول‌های CAR-T است که اثربخشی بالایی را در درمان برخی از سرطان‌های خون نشان داده است.

میخائیل اسکوبلوف خاطرنشان کرد: «این حوزه وسیعی از پزشکی است، اما پاسخ ساده بله است، چنین تحقیقاتی مدتی است که در حال انجام است. احتمالاً بسیاری در مورد موفقیت‌های درمان با سلول‌های CAR-T برای درمان تعدادی از سرطان‌های خون شنیده‌اند که بسیار مؤثر بوده است.»

این متخصص تأکید کرد که اکثر بیماری‌های شایع ماهیت پیچیده‌ای دارند. ایجاد آنها نه به یک جهش ژنتیکی واحد، بلکه به ترکیبی از عوامل متعدد - ده‌ها یا حتی صد‌ها ویژگی ژنتیکی، سبک زندگی و تأثیرات محیطی - مرتبط است.

این متخصص توضیح داد: «ایجاد یک ژن‌درمانی جهانی برای چنین بیماری‌هایی به طور قابل توجهی دشوارتر از بیماری‌های نادر تک‌ژنی است که در آنها علت آسیب‌شناسی، نقص خاصی در یک ژن واحد است.»

به گفته اسکوبلوف، مسائل ایمنی همچنان یکی از موانع اصلی استفاده گسترده از ژن درمانی است. با وجود دهه‌ها تحقیق، تعداد دارو‌های تأیید شده به دلیل نگرانی در مورد اثربخشی و عوارض جانبی احتمالی، همچنان محدود است.

این دانشمند توضیح داد: «موارد شناخته‌شده‌ای از شکست آزمایش‌ها وجود دارد که با سمیت بالا، پاسخ‌های ایمنی کشنده یا کاهش اثر درمانی مرتبط هستند. چنین موقعیت‌هایی منجر به تعلیق آزمایش‌های بالینی شده است.»

این متخصص خاطرنشان کرد که معرفی ژن‌درمانی در عمل بالینی نیاز به یک دوره آزمایش طولانی دارد. محققان باید تعداد زیادی آزمایش انجام دهند تا اثربخشی و ایمنی زیستی دارو‌ها را تأیید کنند.

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری