مکمل‌های آهن در درمان یک بیماری نادر ارثی عضلانی مؤثر هستند

محققان دانشگاه کوماموتو در ژاپن کشف کرده‌اند که مکمل‌های آهن ممکن است به کاهش آسیب عضلانی و بهبود عملکرد عضلات در افراد مبتلا به یک بیماری نادر ژنتیکی عضلانی که در حال حاضر هیچ درمان موثری برای آن وجود ندارد، کمک کند.

به گزارش مجله خبری نگار، این بیماری که به عنوان دیستروفی عضلانی صورت-کتفی-بازویی (FSHD) شناخته می‌شود، با ضعف عضلانی پیشرونده‌ای همراه است که معمولاً از صورت و شانه‌ها شروع می‌شود و سپس به بازو‌ها و پا‌ها گسترش می‌یابد. این بیماری ناشی از بیان غیرطبیعی فاکتور رونویسی سمی DUX۴ در عضله اسکلتی است که منجر به استرس اکسیداتیو، التهاب و دژنراسیون عضلانی می‌شود.

اگرچه DUX۴ یک هدف درمانی اصلی در نظر گرفته می‌شود، اما مکانیسم‌های مولکولی که بیان آن به آسیب عضلانی تبدیل می‌شود، هنوز به طور کامل شناخته نشده‌اند.

در این مطالعه، محققان بر متابولیسم آهن تمرکز کردند که نقش کلیدی در تنظیم استرس اکسیداتیو دارد. با استفاده از یک مدل موش اصلاح‌شده ژنتیکی برای بیان DUX۴ در عضله، تیم مشاهده کرد که DUX۴ تعادل آهن درون سلولی را مختل می‌کند و منجر به تجمع آن در بافت عضلانی می‌شود.

این تجمع منجر به آسیب اکسیداتیو و فعال شدن مسیر مرگ سلولی برنامه‌ریزی‌شده با واسطه آهن (فروپتوز)، نوعی مرگ سلولی ناشی از هایپراکسیداسیون لیپید، شد.

آزمایش‌ها نشان داد که مکمل آهن، چه از طریق غذا و چه از طریق فرآورده کربوکسی مالتوز فریک که توسط FDA تأیید شده است، تجمع مضر آهن در عضلات را به طور قابل توجهی کاهش می‌دهد. موش‌های تحت درمان همچنین ساختار و عملکرد عضلانی بهبود یافته‌ای از جمله قدرت گرفتن، تولید نیرو و عملکرد دویدن روی تردمیل را نشان دادند.

تجزیه و تحلیل رونویسی ژن همچنین نشان داد که مکمل آهن، فعال شدن غیرطبیعی مسیر‌های التهابی ناشی از DUX۴ را سرکوب می‌کند.

علاوه بر این، محققان دارویی به نام "Fer-۱"، یک مهارکننده قوی مرگ سلولی ناشی از آهن، را کشف کردند که با موفقیت قدرت عضلانی و عملکرد دویدن را در موش‌ها بهبود بخشید، که نشان می‌دهد این مسیر ممکن است یک هدف درمانی امیدوارکننده برای FSHD باشد.

پروفسور یوسوکه اونو، از موسسه جنین‌شناسی و ژنتیک مولکولی در دانشگاه کوماموتو، گفت: «نتایج ما متابولیسم آهن را به عنوان یک هدف درمانی که قبلاً در FSHD کمتر مورد توجه قرار گرفته بود، شناسایی می‌کند. با اصلاح اختلال تنظیم آهن، ممکن است بتوان عملکرد عضلات را حتی زمانی که مهار کامل بیان ژن DUX۴ امکان‌پذیر نیست، حفظ کرد.»

اگرچه مطالعات بالینی برای تأیید ایمنی و اثربخشی در بیماران مورد نیاز است، اما این نتایج چشم‌انداز‌هایی را برای درمان آتروفی عضله فاسیواسکاپولوهومرال باز می‌کند و همچنین امکان استفاده مجدد از فرآورده‌های آهن موجود برای درمان بیماری‌های عصبی-عضلانی را نشان می‌دهد.

نتایج این مطالعه در مجله Clinical Investigation منتشر شده است.

منبع: مدیکال اکسپرس

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری