اصلاح همزمان نقص‌های ژنتیکی در چند عضو با کمک نانوذرات!

دانشمندان دانشگاه علوم پزشکی جنوب‌غربی تگزاس با توسعه سامانه‌ای پیشرفته از نانوذرات موفق به اصلاح همزمان نقص‌های ژنتیکی در چند اندام بدن شدند. این دستاورد جدید افق‌های جدیدی در درمان بیماری‌های ژنتیکی پیچیده گشوده است و می‌تواند راه‌حل‌های نوینی برای درمان اختلالات ژنتیکی مانند «کمبود آلفا-۱ آنتی‌تریپسین» (AATD) ارائه دهد.

به گزارش مجله خبری نگار/ایونا،دانشمندان دانشگاه علوم پزشکی جنوب‌غربی تگزاس با توسعه سامانه‌ای پیشرفته از نانوذرات موفق به اصلاح همزمان نقص‌های ژنتیکی در چند اندام بدن شدند. این دستاورد جدید افق‌های جدیدی در درمان بیماری‌های ژنتیکی پیچیده گشوده است و می‌تواند راه‌حل‌های نوینی برای درمان اختلالات ژنتیکی مانند «کمبود آلفا-۱ آنتی‌تریپسین» (AATD) ارائه دهد.

این تیم از پژوهشگران با استفاده از سامانه ویرایش ژن، توانستند علائم بیماری AATD را تنها با یک تزریق کاهش دهند و اثر درمانی آن تا چندین ماه ادامه یابد. نتایج این پژوهش که در مجله علمی معتبر Nature Biotechnology منتشر شده، نشان‌دهنده قدرت این سامانه در درمان بیماری‌های نادر و چنداندامی است.

بیماری AATD یک اختلال ژنتیکی نادر است که به دلیل جهش در ژن SERPINA ۱ ایجاد می‌شود. این جهش منجر به تجمع پروتئین سمی در کبد می‌شود که بر عملکرد ریه‌ها تاثیر منفی می‌گذارد. سامانه نانوذرات جدید قادر است این نقص ژنتیکی را در کبد و ریه‌ها اصلاح کند و به‌طور چشمگیری علائم بیماری را کاهش دهد.

arman

دکتر «دنیل زیگ‌وارت»، استاد مهندسی زیست‌پزشکی و بیوشیمی در دانشگاه علوم پزشکی جنوب‌غربی تگزاس، رهبری تیم تحقیقاتی را برعهده داشت. او و تیمش در سال ۲۰۲۰ روشی به‌نام «هدف‌گیری انتخابی اندام» (SORT) معرفی کردند که نانوذرات لیپیدی با ترکیب‌های خاص طراحی می‌شوند تا مولکول‌های ویرایش ژن را به‌طور دقیق به اندام‌های مشخصی منتقل کنند.

این پژوهشگر‌ها با بازطراحی ترکیب‌های نانوذرات، سامانه‌ای را توسعه داده‌اند که قادر به هدف‌گیری همزمان کبد و ریه‌ها است. در آزمایش‌های انجام‌شده، تنها یک تزریق از این سامانه توانست ۴۰ درصد از سلول‌های کبد و ۱۰ درصد از سلول‌های ریه را اصلاح کند و تاثیر درمانی آن تا ۳۲ هفته پایدار باقی ماند.

این سامانه پیشرفته می‌تواند برای درمان بیماری‌های چنداندامی مانند AATD که همزمان کبد و ریه‌ها را درگیر می‌کند، راه‌حل‌های مؤثری ارائه دهد. تیم تحقیقاتی دکتر زیگ‌وارت در حال توسعه و تجاری‌سازی این فناوری از طریق شرکت «ریکُد تراپیوتیکس» (ReCode Therapeutics) هستند که حقوق مالکیت فکری این سامانه را از دانشگاه دریافت کرده است.

این یافته‌ها نشان می‌دهند که سامانه SORT می‌تواند یک ابزار قدرتمند در درمان بیماری‌های ژنتیکی و نادر باشد که چندین اندام را به‌طور همزمان درگیر می‌کنند. این پیشرفت علمی می‌تواند به نسل‌های آینده کمک کند تا از راهکار‌های نوین در درمان بیماری‌های پیچیده ژنتیکی بهره‌مند شوند.

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری