وقتی ژن درمانی بیماری‌های چشمی شایع میان سالمندان را درمان میکند!

یک ژن درمانی اصلاح آر ان‌ای ابداع شده که محرک اصلی بیماری‌های چشمی شایع میان سالمندان و افراد دیابتی را خاموش می‌کند.

به گزارش مجله خبری نگار/محققان مدعی شده اند این روش نوین جایگزینی برای تزریق‌های مداوم دارو به طور مستقیم به چشم بیماران است.

«رتینوپاتی دیابتی» (Diabetic retinopathy) یکی از چالش‌های پیش روی افراد مبتلا به دیابت است که خطر از بین بردن بینایی را همراه دارد. یکی از درمان‌های موثر آن تزریق مداوم دارو به چشم است تا بینایی تثبیت شود و ارتقا یابد. تزریق‌های چشمی همچنین برای دژنراسیون ماکولا (AMD) مرتبط با سالمندی نیز به کار می‌رود.

اکنون گروهی از محققان مرکز تحقیقات چشم استرالیا (CERA) و دانشگاه ملبورن یک ژن درمانی جدید ابداع کرده اند که جایگزین این تزریق می‌شود.

در بیماران رتینوپاتی دیابتی و AMD بدن بیش از حد پروتئینی به نام VEGF تولید می‌کند که سبب می‌شود رگ‌های خونی در چشم مایع و خون نشت بدهند. همین امر به تورم شبکیه منجر می‌شود. مقدار زیاد VEGF همچنین احتمالا سبب می‌شود رگ‌های خونی به شکلی غیر طبیعی رشد کنند و همین امر به چشم آسیب می‌زند.

دارو‌های آنتی VEGF تولید پروتئین را مسدود می‌کنند و می‌توانند بینایی را بهبود بخشند. در حال حاضر باید آنها را به طور مستقیم به چشم تزریق کرد.

پژوهشگران نخست از ابزار اصلاح آر ان‌ای به نام کریسپر-CAS ۱۳ برای سرکوب کردن VEGF در موش‌ها و سلول‌های شبکیه انسانی برگرفته از سلول‌های بنیادی استفاده کردند.

این روش از ویروس‌های اصلاح شده یا فناوری‌های دیگر برای انتقال ژن‌های درمانی به منبع بیماری کمک می‌کند. سیستم کریسپر-CAS ۱۳ نیز توانایی ایجاد تداخل با پروتئین تولید کننده آر ان‌ای را دارد.

ژن درمانی محققان با استفاده از یک ویروس مرتبط با آدنو (AAV) به عنوان یک سیستم انتقال، توالی RNA پیام رسان (mRNA) را هدف قرار داد که به سلول‌ها دستور می‌دهد VEGF تولید کنند. به کار گیری این درمان روی سلول‌های شبکیه انسان به طور قابل توجهی تولید VEGF را کاهش داد و در مدل‌های موش، پیشرفت بیماری را کاهش داد.

لینک کپی شد

منبع: مهر

اشتراک‌ گذاری