ژن‌درمانی‌ها حوزه‌ای رو به رشد در مبارزه با بیماری‌ها هستند

به گزارش مجله خبری نگار-پاریس: اولین درمان با استفاده از قیچی‌های مولکولی CRISPR برای درمان بیماری‌های خونی سرانجام در چندین کشور چراغ سبز تایید را دریافت کرد، پیشرفتی که «درب» را به روی سایر درمان‌های مبتنی بر ژن برای مبارزه با بیماری‌های پیچیده «می‌گشاید».

کلاریویت، یک شرکت علوم داده، می‌گوید: «همه علاقه‌مندند بدانند که شرکت‌های داروسازی چگونه از قیچی‌های مولکولی و سایر فرآیند‌ها برای اصلاح ژنتیکی سلول‌ها استفاده می‌کنند.»

این روش درمانی که پس از اخذ مجوز در کشور‌های دیگر، در اوایل فوریه توسط کمیسیون اروپا تأیید شد، کاسگوِی (Casgevy) نام دارد.

این درمان به فناوری CRISPR متکی است، ابزاری انقلابی که در سال ۲۰۱۲ اختراع شد و ژن معیوب بیمار را اصلاح می‌کند. امانوئل شارپنتیه فرانسوی و جنیفر دودنا آمریکایی به خاطر این تکنیک جایزه نوبل شیمی ۲۰۲۰ را از آن خود کردند.

کاسگوِی (Kasgevi) توسط شرکت‌های داروسازی ورتکس (Vertex Pharmaceuticals) و کریسپر (Crispr Therapeutics) برای درمان بیماران مبتلا به دو بیماری خونی ژنتیکی نادر: کم‌خونی داسی‌شکل و تالاسمی بتا ساخته شده است.

مقامات بهداشتی بریتانیا اولین کسانی بودند که در نوامبر ۲۰۲۳ این درمان را برای این دو بیماری تأیید کردند. همتایان آمریکایی، اروپایی و سعودی آنها نیز زمستان امسال از این روش پیروی کردند. کمیسیون اروپا همچنین تصمیم خود را در مورد مجوز بازاریابی این درمان در ۱۲ فوریه منتشر کرد.

درمان‌های گران‌قیمت

کی دیویس، متخصص ژنتیک بریتانیایی از دانشگاه آکسفورد، معتقد است که این مجوز‌ها «در آینده دری را به روی کاربرد‌های دیگر روش‌های درمانی CRISPR برای درمان بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی می‌گشاید».

دیویس توضیح می‌دهد، اما با توجه به اینکه این درمان‌ها برای هر دوز Kasgevi حدود ۲.۲ میلیون دلار برای هر بیمار هزینه دارد، چالش این است که آنها را در مقیاس جهانی در دسترس قرار دهیم، دیدگاهی که بسیاری از دانشمندان دیگر نیز با آن موافق هستند.

پروفسور سیمون وادینگتون، متخصص ژن‌درمانی در دانشگاه کالج لندن، می‌گوید: «امکان ارائه این درمان در کشور‌های کم‌درآمد و با درآمد متوسط ​​وجود نخواهد داشت.» «این دارویی نیست که بتوان به راحتی تزریق کرد یا به شکل قرص مصرف کرد.»

این درمان شامل اصلاح سلول‌های بیمار با استفاده از فناوری CRISPR و سپس کاشت آنها در بدن بیمار است.

مارینا کاوازانا، پزشک بیمارستان نکر در پاریس و محقق مشهور ژن‌درمانی، می‌گوید: «ما همچنان در مورد اثرات بلندمدت این فناوری که هنوز در مراحل اولیه خود است، محتاط هستیم.»

او اضافه می‌کند که در این «انقلاب ابزار‌های ژنتیکی موجود برای درمان بیماران، فناوری‌های دیگری نیز در حال ظهور هستند که از نسخه‌های بهبود یافته CRISPR» برای اصلاح بیماری‌های ژنتیکی یا اکتسابی، از جمله سرطان، استفاده می‌کنند.

۲۰۰۰ ژن درمانی

کریسپر فقط راهی برای اصلاح DNA (که حاوی ساختار ژنتیکی یک سلول است) در بیماران نیست. ماریو آمندولا، دانشمند محقق در آزمایشگاه‌های ژنتون، می‌گوید: «این روش می‌تواند در تمام موجودات زنده - باکتری‌ها، گیاهان و حیوانات - برای کمک به تشخیص بیماری‌ها مورد استفاده قرار گیرد.»

او اضافه می‌کند که کاربرد‌های دیگری نیز هنوز در مرحله تحقیق هستند، مانند امکان «ویرایش DNA حیوانات برای سازگار کردن اندام‌ها» با بدن انسان، یا «ویرایش DNA پشه‌ها برای ریشه‌کن کردن مالاریا».

در سال ۲۰۱۹، هشت روش ژن‌درمانی در سراسر جهان برای درمان بیماران در دسترس بود.

طبق آمار منتشر شده توسط Citeline، یک شرکت خدمات دارویی و مشاوره‌ای، در اکتبر ۲۰۲۳، در سال ۲۰۲۳، ۲۷ روش ژن‌درمانی (از جمله درمان‌های سلولی اصلاح‌شده ژنتیکی) تأیید شد و نزدیک به ۲۰۰۰ روش درمانی در حال توسعه است.

طبق برآورد‌های شرکت گلوبال دیتا، یک شرکت فعال در حوزه داده و تحلیل، این بازار می‌تواند تا سال ۲۰۲۹ به ۸۰ میلیارد دلار برسد.

اما به گفته جاسپر مورلی، متخصص گلوبال دیتا، «۸۸ درصد از درمان‌های مرتبط با کریسپر در مراحل اولیه توسعه هستند، بنابراین بعید است که در آینده نزدیک شاهد تأیید دیگری باشیم.»

ژن درمانی نیاز به سرمایه گذاری بسیار زیادی دارد. این شرکت تحلیلی خاطرنشان می‌کند که «هزینه‌های هنگفت توسعه و تولید، خطر شکست آزمایش‌های بالینی و فشار‌ها بر قیمت‌گذاری و بازپرداخت‌ها همچنان بر این نوآوری‌ها تأثیر خواهد گذاشت.»

(خبرگزاری فرانسه)