به گزارش مجله خبری نگار، ژن درمانی ممکن است راهی جدید برای درمان گلوکوم، یکی از علل اصلی نابینایی در سراسر جهان باشد. همانطور که در مطالعهای توسط دانشمندان آمریکایی به رهبری یان سان نشان داده شده است، روش ویرایش ژن CRISPR میتواند بدون استفاده روزانه از قطرههای چشم، فشار داخل چشم را به طور موثری کاهش دهد. این کار در مجله PNAS Nexus منتشر شده است.
گلوکوم ناشی از افزایش فشار داخل چشم است و اغلب نیاز به مصرف مادام العمر دارو دارد. با این حال، قطرههای روزانه نه تنها استفاده از آنها ناخوشایند است، بلکه میتوانند عوارض جانبی جدی نیز ایجاد کنند، از ضربان قلب آهسته و اسیدوز متابولیک گرفته تا سنگ کلیه. علاوه بر این، بسیاری از بیماران به سادگی نیاز به درمان مداوم را فراموش یا نادیده میگیرند.
دانشمندان تصمیم گرفتند بر روی منبع مشکل - تشکیل مایع درون چشم (به اصطلاح زلالیه) - کار کنند. با استفاده از ابزار CRISPR Cas۱۳d، دو ژن دخیل در این فرآیند - AQP۱ و CA۲ - را "خاموش" کردند. درمان ژنتیکی در جسم مژگانی چشم موشهای آزمایشگاهی انجام شد.
در نتیجه، فشار داخل چشم در حیوانات اصلاح ژنتیکی شده در مقایسه با گروه کنترل به طور قابل توجهی کاهش یافت. این اثر هم در موشهای سالم و هم در مدلهای گلوکوم مشاهده شد.
یک ویژگی مهم این است که Cas۱۳d روی DNA تأثیر نمیگذارد، بلکه روی RNA تأثیر میگذارد، به این معنی که تغییرات برگشتپذیر هستند و به طور دائم وارد ژنوم نمیشوند. این بدان معناست که در صورت لزوم، میتوان درمان را به طور بالقوه تنظیم یا متوقف کرد.
نویسندگان این مطالعه توضیح دادند: «ما یک قدم به ایجاد درمانی که طولانیتر و ایمنتر از قطرههای معمولی عمل کند، نزدیکتر شدهایم. با این حال، برای استفاده در انسان، لازم است یک روش راحت و غیرتهاجمی برای دارورسانی و همچنین تعیین دوز دقیق و رژیم تجویز دارو ایجاد شود. احتمالاً درمان فقط ماهی یک بار یا حتی کمتر انجام خواهد شد.»