به گزارش مجله خبری نگار، پاول ولچکوف، رئیس آزمایشگاه مهندسی ژنوم MIPT و معاون مدیر تحقیقات مرکز فناوریهای زیستپزشکی و دارویی اصلی و پیشرفته، به Gazeta گفت: «درمان ژنتیکی شخصیسازیشده نه تنها میتواند جان بیماران مبتلا به بیماریهای نادر را نجات دهد، بلکه چشمانداز درمان طیف وسیعی از بیماریها، از جمله بیماریهای قلبی، آنفولانزا و سرطان را نیز فراهم میکند.»
مورد نوزاد آمریکایی KJ که با یک نقص ژنتیکی نادر به نام کمبود ژن CPS۱ متولد شده است، که مانع از دفع آمونیاک سمی توسط بدن میشود، پتانسیل ژن درمانی شخصیسازی شده را برجسته کرده است.
این بیماری از هر ۱.۳ میلیون نوزاد، یک نفر را تحت تأثیر قرار میدهد و بدون درمان، نیمی از این بیماران بیش از یک سالگی خود زنده نمیمانند. دانشمندان فیلادلفیا با استفاده از فناوری CRISPR-Cas۹ توانستند تنها در عرض چند ماه یک درمان سفارشی ایجاد کرده و آن را به کودک تزریق کنند که به طور قابل توجهی وضعیت بیمار را بهبود بخشید.
به گفته ولچکوف، تیم MIPT چگونگی توسعه این درمان را درک میکند و میتواند از نظر فنی این فرآیند را تکرار کند. این دانشمند ادعا میکند که ژندرمانی شخصیسازیشده میتواند در آینده برای درمان هر بیماری مورد استفاده قرار گیرد.
این دانشمند توضیح داد: «میتوان اپیتلیوم دستگاه تنفسی فوقانی، میانی و تحتانی انسان را به صورت موضعی تغییر داد تا در برابر ویروس آنفولانزا مقاوم شود. یا میتوان سیستم ایمنی را ویرایش کرد تا میزان تولید آنتیبادی و حمله آن به ویروس را تغییر دهد.»
مداخله ژنتیکی همچنین راه را برای درمان بیماریهای قلبی عروقی باز میکند. به عنوان مثال، تغییر برنامهریزی ژنتیکی قلب میتواند باعث بازسازی آن شود و از تشکیل بافت اسکار پس از حمله قلبی جلوگیری کند. در انکولوژی، چنین رویکردهایی به سیستم ایمنی اجازه میدهد تا برای مبارزه مؤثرتر با تومورها، دوباره برنامهریزی شود.
ولچکوف در پایان گفت: «ژندرمانی نه تنها یک درمان ارائه میدهد، بلکه فرصتی برای بازنویسی برنامههای عملکردی بدن نیز فراهم میکند.»