کد مطلب: ۹۱۷۸۲۰

|

|

نگارمگ اخبار اخبار پزشکی سلامت

۱۷ مهر ۱۴۰۴ - ۰۹:۵۹

یک متخصص ژنتیک هزینه تقریبی ژن درمانی شخصی‌سازی‌شده را که برای اولین بار روی یک نوزاد در ایالات متحده استفاده شد، فاش کرد

یک متخصص ژنتیک هزینه تقریبی ژن درمانی شخصی‌سازی‌شده را که برای اولین بار روی یک نوزاد در ایالات متحده استفاده شد، فاش کرد

ولچکوف، متخصص ژنتیک: ژن درمانی شخصی برای نجات یک نوزاد در ایالات متحده، ۲ میلیون دلار هزینه داشت.

به گزارش مجله خبری نگار، پاول ولچکوف، رئیس آزمایشگاه مهندسی ژنوم MIPT و معاون مدیر تحقیقات در مرکز فناوری‌های زیست‌پزشکی و دارویی اصلی و پیشرفته، به Gazeta گفت: هزینه ژن‌درمانی سفارشی که توسط پزشکان آمریکایی برای ویرایش ژن‌های یک نوزاد مبتلا به اختلال متابولیک شدید استفاده می‌شود، حداقل دو میلیون دلار است.

این بیماری به نام KJ است که با یک اختلال ژنتیکی بسیار نادر به نام کمبود CPS۱ متولد شده است. بدون درمان، این کودکان اغلب بیش از یک سال زنده نمی‌مانند.

دانشمندان فیلادلفیا با استفاده از فناوری CRISPR-Cas۹ یک داروی شخصی‌سازی‌شده برای او توسعه دادند. آماده‌سازی این دارو تنها چند ماه طول کشید: محققان ابتدا این فناوری را روی سلول‌ها و سپس روی حیوانات، از جمله موش‌های اصلاح‌شده ژنتیکی با جهش مشابه، آزمایش کردند.

این تزریق دو بار انجام شد و پس از آن پسر توانست مصرف پروتئین خود را افزایش داده و دارو‌های دفع آمونیاک خود را کاهش دهد. پزشکان وضعیت فعلی پسر را پایدار می‌دانند، اما اثرات طولانی مدت آن هنوز مشخص نشده است.

این درمان توسط سرمایه‌گذاران خصوصی با استفاده از مدل سرمایه‌گذاری خطرپذیر تأمین مالی شد. این استراتژی‌ای است که در آن شرکت‌ها راه‌حل‌های نوآورانه را از استارتاپ‌ها به دست می‌آورند. به گفته ولچکوف، بدون دیدگاه تجاری، چنین پیشرفت‌هایی را نمی‌توان مقیاس‌بندی کرد.

این متخصص ژنتیک تأکید کرد: «اگر هزینه تمام دستاورد‌های این دانشمندان را به‌طور تقریبی محاسبه کنیم، هزینه چنین درمانی برای هر بیمار احتمالاً حداقل دو میلیون دلار خواهد بود؛ و شاید حتی بیشتر.»

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری

۰ پسندیدم

گزارش خطا

برچسب ها: ژن درمانی

ارسال نظرات

انتشار یافته: ۰ |

در انتظار بررسی: ۰ |

غیر قابل انتشار: ۰

قوانین ارسال نظر