راهی برای درمان کامل دیابت نوع ۱ پیدا شد

به گزارش مجله خبری نگار، در دانشگاه پزشکی کارولینای جنوبی (MUSC)، یک رویکرد اساساً جدید برای درمان دیابت نوع ۱ در حال توسعه است. تیمی به رهبری لئوناردو فریرا ۱ میلیون دلار از یک سازمان تحقیقاتی بین‌المللی دریافت کرده است و هدف آن ایجاد درمانی است که قادر به بازیابی تولید انسولین بدون مصرف مادام‌العمر دارو‌های سرکوب‌کننده سیستم ایمنی باشد.

این بیماری است که در آن سیستم ایمنی بدن به اشتباه سلول‌های بتای پانکراس - تنها سلول‌هایی که انسولین تولید می‌کنند - را از بین می‌برد. بدون آن، بدن نمی‌تواند سطح گلوکز خون را تنظیم کند. طبق گزارش مراکز کنترل و پیشگیری از بیماری‌ها، تقریباً ۱.۵ میلیون آمریکایی با دیابت نوع ۱ زندگی می‌کنند. این بیماری نیاز به تزریق مداوم انسولین دارد و می‌تواند منجر به عوارض شدیدی از آسیب عصبی گرفته تا کما شود.

این استراتژی جدید سه حوزه را با هم ترکیب می‌کند: سلول‌های بنیادی، پیوندشناسی و مهندسی ایمنی. هدف اول تولید سلول‌های بتا از سلول‌های بنیادی در آزمایشگاه است. این امر باید کمبود مزمن مواد اهدایی را حل کند: در حال حاضر، یک پیوند واحد گاهی اوقات به بافت سه یا چهار اهداکننده نیاز دارد.

وظیفه دوم و پیچیده‌تر، محافظت از سلول‌های پیوند شده در برابر حمله بیشتر سیستم ایمنی است. اینجاست که سلول‌های T تنظیمی (Tregs) وارد عمل می‌شوند - سلول‌هایی که پاسخ ایمنی را "آرام" کرده و از آسیب خودایمنی جلوگیری می‌کنند. فریرا آنها را با استفاده از گیرنده‌های آنتی‌ژن کایمریک (CARs) - همان "سیستم‌های ناوبری" مولکولی مورد استفاده در انکولوژی - اصلاح می‌کند.

سلول‌های Treg مهندسی‌شده مجهز به گیرنده‌ای هستند که پروتئین خاصی را روی سطح سلول‌های بتای کشت‌شده تشخیص می‌دهد. این مانند یک سیستم GPS عمل می‌کند: سلول‌های اصلاح‌شده دقیقاً محل پیوند را پیدا می‌کنند و پاسخ ایمنی تهاجمی را به‌صورت محلی سرکوب می‌کنند. در نتیجه، سلول‌های بتا نوعی "محافظ" به دست می‌آورند و بدن فرصتی برای حفظ تولید انسولین خود پیدا می‌کند.

یکی از مزایای کلیدی این رویکرد، حذف بالقوه نیاز به دارو‌های سرکوب‌کننده سیستم ایمنی است که معمولاً پس از پیوند تجویز می‌شوند. این دارو‌ها سیستم ایمنی را سرکوب کرده و خطر عفونت‌ها و سایر عوارض را، به ویژه در کودکان، افزایش می‌دهند. محافظت هدفمند با استفاده از سلول‌های CAR-Treg می‌تواند درمان را ایمن‌تر کند.

این فناوری در حال حاضر در مدل‌های موش انسانی‌شده در حال آزمایش است که در آنها اثر محافظتی تا یک ماه - حداکثر دوره مشاهده - ادامه داشته است. بودجه جدید به ما این امکان را می‌دهد که روش‌هایی را برای طولانی‌تر کردن اثربخشی درمان، بهبود روش‌های انتقال سلول و ارزیابی امکان‌سنجی تجویز‌های مکرر مطالعه کنیم.

اگر این پروژه موفقیت‌آمیز باشد، نه تنها یک روش جدید، بلکه گذار از کنترل مادام‌العمر بیماری به یک درمان بالقوه را نشان خواهد داد. علاوه بر این، این پلتفرم می‌تواند برای سایر بیماری‌های خودایمنی نیز به کار گرفته شود.

فریرا خاطرنشان کرد: «به جای درمان علائم، ما در تلاش برای جایگزینی سلول‌های از دست رفته هستیم.» او معتقد است که این رویکرد می‌تواند منطق پزشکی مدرن را تغییر دهد - از درمان حمایتی به درمان احیاکننده.