یک بیماری ژنتیکی نادر با کمک سلول‌های بنیادی درمان شد

شکل نادری از نقص ایمنی با سلول‌های بنیادی شکست خورد

به گزارش مجله خبری نگار، پزشکان آمریکایی یک مورد بسیار نادر از درمان موفقیت‌آمیز اختلال ژنتیکی سندرم XMEN، نوعی نادر از نقص ایمنی مرتبط با نقص در متابولیسم منیزیم و حساسیت بالا به ویروس اپشتین بار، را شرح داده‌اند. جزئیات این پرونده در مجله BMJ Case Reports منتشر شده است.

این تنها سومین مورد تایید شده از درمان موفقیت‌آمیز این بیماری در سراسر جهان است. سیستم ایمنی بیمار با استفاده از پیوند سلول‌های بنیادی خون احیا شد.

این مرد در سن ۲۰ سالگی به این بیماری مبتلا شد. در آن زمان، او از عفونت‌های مکرر تنفسی و بزرگ شدن طحال رنج می‌برد. علاوه بر این، در نوجوانی به کارسینوم سلول مرکل، یک سرطان پوست نادر و تهاجمی، مبتلا شد. بعدها، حدود ۳۰ سالگی، به سندرم میلودیسپلاستیک، یک اختلال خونی که می‌تواند منجر به لوسمی حاد شود، مبتلا شد.

پزشکان پیوند سلول‌های بنیادی خون را انجام دادند. قبل از پیوند، بیمار تحت عمل جراحی میلوابلیشن قرار گرفت - عملی که مغز استخوان خود بیمار را به طور کامل از بین می‌برد تا جایی برای سلول‌های اهدایی ایجاد شود. با این حال، ۶۰۱ روز پس از جراحی، سندرم میلودیسپلاستیک او عود کرد.

چند سال بعد، پزشکان تصمیم گرفتند پیوند دوم را انجام دهند - این بار از یک اهداکننده غیرخویشاوند. برای بازیابی سیستم ایمنی، آنها از درمان سرکوب‌کننده سیستم ایمنی و تزریق لنفوسیت‌های T اهداکننده استفاده کردند.

درمان موفقیت‌آمیز بود. هفده سال پس از تشخیص کارسینوم سلول مرکل و پنج سال پس از تشخیص سندرم میلودیسپلاستیک، بیمار در هر دو بیماری در بهبودی پایدار باقی ماند.

به گفته نویسندگان این مطالعه، پیوند سلول‌های بنیادی در حال حاضر یک درمان مؤثر برای سندرم XMEN در کودکان محسوب می‌شود. با این حال، در بیماران بزرگسال، چنین جراحی‌هایی به دلیل بیماری‌های همراه با افزایش خطرات همراه هستند.

محققان خاطرنشان می‌کنند که در آینده، ژن‌درمانی می‌تواند جایگزینی برای پیوند عضو باشد - این روش امکان اصلاح مستقیم ژن معیوب را بدون جستجوی اهداکننده یا انجام یک عمل پیوند پیچیده فراهم می‌کند.

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری