به گزارش مجله خبری نگار، نتایج کارآزمایی اولیه این مطالعه ششم مه در مجله پزشکی «نیو اینگلند» منتشر شد. این شکل از دست دادن بینایی که «آموروز مادرزادی لبر» یا السیای نامیده میشود، اغلب از بدو تولد مشهود است و به دلیل اختلال عملکرد یا مرگ سلولهای حساس به نور به نام «گیرندههای نور در شبکیه» در پشت چشم، رخ میدهد. چنین مشکلاتی در پی جهش در یکی از حداقل ۲۰ ژن مختلف به وجود میآیند. هیچ درمانی برای السیای وجود ندارد، اما اکنون شواهدی در دست است که نشان میدهد ابزار ویرایش ژن معروف کریسپر را میتوان بدون ایجاد خطرات جدی، برای بهبود بینایی افراد مبتلا به این بیماری استفاده کرد.
این کارآزمایی همچنین از این نظر قابلتوجه است که اولین بار بود درمان مبتنی بر کریسپر مستقیم به داخل بدن یک فرد تزریق میشد. در موارد پیشین، سلولها را از بدن بیمار خارج میکردند و پس از ویرایش و اصلاح ژنها در آزمایشگاه، به بدن بیمار بازمیگرداندند.