فناوری انقلابی ممکن است به درمان سندرم داون کمک کند

در یک پیشرفت علمی خیره‌کننده، محققان موفق به حذف یک کروموزوم اضافی در سلول‌های کشت‌شده در آزمایشگاه شده‌اند که امید‌ها را برای توسعه درمان‌های آینده برای سندرم داون با استفاده از تکنیک‌های پیشرفته ویرایش ژن افزایش می‌دهد.

به گزارش مجله خبری نگار، سندرم داون زمانی اتفاق می‌افتد که فرد به جای دو نسخه کروموزوم ۲۱، با سه نسخه از آن متولد می‌شود که بر رشد مغز تأثیر می‌گذارد و باعث ناتوانی‌های ذهنی، مشکلات یادگیری و سایر چالش‌های سلامتی می‌شود.

دانشمندان دانشگاه میه در ژاپن از فناوری انقلابی CRISPR-Cas۹ که اغلب به عنوان "قیچی مولکولی" توصیف می‌شود، برای حذف کروموزوم اضافی از سلول‌ها استفاده کردند. سیستم طراحی شده توانست بین کروموزوم تکثیر شده و دو نسخه اصلی از والدین تمایز قائل شود و اطمینان حاصل کند که سلول به جای دو نسخه یکسان، یک نسخه از هر والد را حفظ می‌کند.

سلول‌های اصلاح‌شده الگو‌های طبیعی‌تری از فعالیت ژن و رفتار سلولی، به‌ویژه در مسیر‌های مرتبط با رشد مغز، نشان دادند.

با این حال، کارشناسان هشدار می‌دهند که این کار هنوز در مراحل اولیه خود است و تا تبدیل شدن به یک درمان عملی فاصله زیادی دارد.

دکتر راجر ریوز از دانشکده پزشکی دانشگاه جانز هاپکینز توضیح می‌دهد: «حذف یک کروموزوم اضافی از یک سلول واحد بیش از یک دهه است که امکان‌پذیر است و فناوری CRISPR این فرآیند را بسیار دقیق‌تر کرده است. اما بدن انسان حاوی تریلیون‌ها سلول است که هر کدام حاوی کروموزوم اضافی هستند، بنابراین در حال حاضر هیچ راه واقع‌بینانه‌ای برای اعمال این روش به عنوان یک درمان وجود ندارد.»

این تکنیک روی دو نوع سلول آزمایشگاهی آزمایش شد: سلول‌های بنیادی پرتوان القایی بازبرنامه‌ریزی‌شده از بافت بالغ و فیبروبلاست‌های پوست. این تیم از CRISPR-Cas۹ برای برش چندین محل روی کروموزوم ۲۱ اضافی استفاده کرد و سلول را مجبور به حذف کامل کروموزوم آسیب‌دیده نمود.

برای افزایش شانس موفقیت، تیم تحقیقاتی سیستم ترمیم DNA سلول را نیز مهار کرد. پس از ویرایش، تنها درصد کمی از میلیون‌ها سلول آزمایش‌شده، کروموزوم اضافی را از دست دادند.

کارشناسان خاطرنشان می‌کنند که این چالش بسیار بزرگ است، زیرا از لحاظ تئوری برای ایجاد یک فرد «عادی» نیاز به حذف کروموزوم اضافی ۲۱ از بیش از ۸۰۰ میلیون سلول است که در حال حاضر از نظر فنی غیرممکن تلقی می‌شود.

این تحقیق با چالش‌های فنی و اخلاقی قابل توجهی رو‌به‌رو است، از جمله نگرانی‌هایی در مورد عواقب ناخواسته و احتمال «نوزادان طراحی‌شده». با این حال، محققان معتقدند که این کار نقطه عطف مهمی است و در‌های جدیدی را برای مطالعه سندرم داون در سطح سلولی باز می‌کند و به طور بالقوه راه را برای درمان‌های آینده هموار می‌کند.

منبع: دیلی میل

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری