ژن درمانی آزمایشی، شنوایی را به پنج نفر از شش کودک ناشنوا بازمی‌گرداند

محققان اعلام کردند که یک روش ژن درمانی که توسط یک شرکت چینی در حال توسعه است، شنوایی را به کودکان مبتلا به ناشنوایی مادرزادی بازگردانده است و این به شواهد فزاینده‌ای مبنی بر اثربخشی چنین درمان‌هایی می‌افزاید.

به گزارش مجله خبری نگار، محققان اعلام کردند که یک روش ژن درمانی که توسط یک شرکت چینی در حال توسعه است، شنوایی را به کودکان مبتلا به ناشنوایی مادرزادی بازگردانده است و این به شواهد فزاینده‌ای مبنی بر اثربخشی چنین درمان‌هایی می‌افزاید.

طبق گزارشی که در مجله پزشکی لنست منتشر شده است، از هر شش کودک خردسال مبتلا به ناشنوایی شدید، پنج نفر پس از شش ماه دریافت درمان توسعه‌یافته توسط RefreshGen Therapeutics، بهبود شنوایی و تشخیص گفتار را تجربه کردند.

همه این کودکان ناشنوایی شدید ناشی از جهش در ژن OTOF (اتوفرلین) داشتند. اتوفرلین پروتئینی ضروری برای انتقال سیگنال‌های صوتی از گوش به مغز است.

تحقیقات قبلی نشان می‌دهد که جهش در این ژن مسئول دو تا سه درصد موارد ناشنوایی مادرزادی است. از هر هزار نوزاد تازه متولد شده در ایالات متحده، یک نفر دچار کم شنوایی متوسط تا شدید است. در مداخلات جراحی انجام شده در بیمارستان چشم، بینی و گلو دانشگاه فودان، محققان از یک ویروس بی‌ضرر برای انتقال یک کپی از ژن انسانی به گوش داخلی بیماران استفاده کردند.

پس از ۲۶ هفته، محققان گزارش دادند که پنج نفر از شش کودک علائم بهبود شنوایی و همچنین پیشرفت‌های قابل توجهی در درک گفتار و توانایی انجام مکالمات نشان دادند.

محققان افزودند که عوارض جانبی عمدتاً جزئی بودند و هیچ‌کدام اثرات بلندمدت نداشتند.

محققان مطمئن نیستند که چرا فرزند ششم به درمان پاسخ نداده است. یک توضیح احتمالی این است که مقداری از محلول ژن‌درمانی در حین یا بعد از عمل جراحی از گوش داخلی نشت کرده است.

(رویترز)

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری