کد مطلب: ۹۳۹۹۰۷

|

|

نگارمگ اخبار اخبار پزشکی سلامت

۲۲ آبان ۱۴۰۴ - ۰۲:۵۸

ژن درمانی جدید، کودکان مبتلا به یک نقص ایمنی نادر را به طور کامل درمان می‌کند

ژن درمانی جدید، کودکان مبتلا به یک نقص ایمنی نادر را به طور کامل درمان می‌کند

NEJM: سلول‌های بنیادی اصلاح‌شده کودکان مبتلا به اختلال ایمنی را درمان می‌کنند

به گزارش مجله خبری نگار، دانشمندان آمریکایی از دانشگاه کالیفرنیا، لس‌آنجلس، با استفاده از ژن‌درمانی تجربی، ۹ کودک پنج ماهه تا نه ساله مبتلا به یک اختلال ایمنی مادرزادی شدید (LAD-I) را با موفقیت درمان کردند. نتایج این مطالعه در مجله پزشکی نیوانگلند (NEJM) منتشر شد.

LAD-I یک اختلال ژنتیکی بسیار نادر است (یک مورد در هر یک میلیون مورد) که در آن گلبول‌های سفید خون به دلیل جهش در ژن CD۱۸ قادر به مبارزه با عفونت‌ها نیستند. بدون درمان، اکثر کودکان تا بزرگسالی زنده نمی‌مانند. تنها درمان موجود قبلی، پیوند مغز استخوان، با خطرات بالایی از جمله رد پیوند همراه است.

این درمان جدید از سلول‌های بنیادی خود بیمار استفاده می‌کند. این سلول‌ها از خون استخراج شده و با استفاده از یک ناقل ویروسی ایمن که نسخه اصلاح‌شده‌ای از ژن CD۱۸ را منتقل می‌کند، اصلاح می‌شوند. پس از ورود مجدد به بدن، سلول‌ها شروع به تولید سلول‌های ایمنی سالم می‌کنند.

این درمان منجر به رفع عفونت‌های مزمن، ضایعات پوستی و التهاب در همه بیماران شد. سطح پروتئین CD۱۸ به حالت عادی بازگشت و تعداد گلبول‌های سفید خون به سطح افراد سالم رسید. این درمان هیچ عارضه جانبی جدی ایجاد نکرد.

شش نفر از نه بیمار در پیگیری ۱۵ ساله برای ارزیابی اثرات بلندمدت گنجانده شدند.

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری

۰ پسندیدم

گزارش خطا

برچسب ها: ژن درمانی بهداشت و درمان

ارسال نظرات

انتشار یافته: ۰ |

در انتظار بررسی: ۰ |

غیر قابل انتشار: ۰

قوانین ارسال نظر