کد مطلب: ۹۱۲۴۴۶

|

|

نگارمگ اخبار اخبار علمی آموزشی

۰۸ مهر ۱۴۰۴ - ۰۱:۵۸

یک نمونه اولیه ژن درمانی برای بیماری که سیستم عصبی را از بین می‌برد، ساخته شده است

یک نمونه اولیه ژن درمانی برای بیماری که سیستم عصبی را از بین می‌برد، ساخته شده است

نیچر: نمونه اولیه ژن درمانی برای بیماری هانتینگتون ساخته شد

به گزارش مجله خبری نگار، دانشمندانی از ایالات متحده، کانادا و استرالیا یک نمونه اولیه ژن درمانی ایجاد کرده‌اند که قادر به کند کردن پیشرفت بیماری هانتینگتون، اختلالی که سلول‌های عصبی را از بین می‌برد، است. نتایج این مطالعه در مجله Nature Genetics منتشر شده است.

بیماری هانتینگتون یک اختلال عصبی ارثی و شدید است که در اثر جهش در ژن HTT ایجاد می‌شود. این بیماری با افزایش تعداد تکرار‌های CAG در DNA همراه است که منجر به مرگ نورون‌ها می‌شود. علائم معمولاً بین سنین ۳۰ تا ۵۰ سالگی ظاهر می‌شوند. این علائم شامل حرکات کنترل نشده، اختلال در هماهنگی و در مراحل بعدی، زوال شناختی است.

این بیماری در حال حاضر غیرقابل درمان است و توسعه روش‌های درمانی مؤثر، در حوزه پزشکی مولکولی از اولویت‌ها محسوب می‌شود.

نویسندگان این مطالعه اولین کسانی بودند که از فناوری ویرایش هدفمند DNA برای حذف تکرار‌های زائد در HTT استفاده کردند. این روش به آنها اجازه داد تا نوکلئوتید‌های منفرد - "حروف" DNA - را تغییر دهند و تغییرات پاتولوژیکی که باعث مرگ نورونی می‌شوند را از بین ببرند.

در این آزمایش‌ها از یک ویرایشگر ژنوم اصلاح‌شده مبتنی بر سیستم CRISPR/Cas۹ استفاده شد. این ویرایشگر، نواحی حاوی تکرار‌های CAG - سه‌تایی‌های متشکل از سیتوزین (C)، آدنین (A) و گوانین (G) - را "بازنویسی" کرد و آنها را به توالی‌های CAA جایگزین و ایمن‌تر تبدیل کرد. تحقیقات نشان داده است که حتی جایگزینی جزئی این قطعات می‌تواند خطر ابتلا به بیماری را به میزان قابل توجهی کاهش دهد یا پیشرفت آن را کند کند.

در کشت‌های سلولی، آنها توانستند تکرار‌های اضافی را از ۴۵ تا ۶۰ درصد سلول‌های بیماران مبتلا به بیماری هانتینگتون و از ۲۰ تا ۳۰ درصد نورون‌ها در مغز موش‌ها حذف کنند. این امر با کاهش مرگ سلولی همراه بود که به گفته محققان، نشان‌دهنده اثربخشی بالا و ایمنی بالقوه این درمان است.

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری

۰ پسندیدم

گزارش خطا

برچسب ها: ژن درمانی علم و دانش

ارسال نظرات

انتشار یافته: ۰ |

در انتظار بررسی: ۰ |

غیر قابل انتشار: ۰

قوانین ارسال نظر