کد مطلب: ۹۰۹۸۵۶

|

|

نگارمگ اخبار اخبار پزشکی سلامت

۰۳ مهر ۱۴۰۴ - ۰۸:۳۴

درمان انقلابی برای یک بیماری عصبی "لاعلاج" در حال دستیابی به نتایج شگفت‌انگیز است

درمان انقلابی برای یک بیماری عصبی

دانشمندان پس از اینکه برای اولین بار توانستند پیشرفت این بیماری عصبی ژنتیکی جدی را تا ۷۵ درصد کاهش دهند، بر اساس نتایج یک آزمایش اخیر، کورسوی امید جدیدی را برای بیماران مبتلا به بیماری هانتینگتون ایجاد کرده‌اند.

به گزارش مجله خبری نگار، به گفته کارشناسان، این دستاورد به این معنی است که وضعیت بیمار می‌تواند ظرف یک سال بدتر شود و به طور بالقوه نزدیک به چهار سال پس از درمان ادامه یابد و به او فرصت دهه‌ها زندگی بهتر را بدهد.

بیماری هانتینگتون چیست؟

یک اختلال ژنتیکی که بر سیستم عصبی مرکزی تأثیر می‌گذارد.

این بیماری باعث حرکات غیرارادی، مشکل در صحبت کردن و از دست دادن حافظه می‌شود.

افراد مبتلا به این بیماری معمولاً بین ۱۰ تا ۲۰ سال پس از تشخیص زنده می‌مانند.

این بیماری ناشی از نقص در ژن هانتینگتون است که منجر به تجمع یک پروتئین جهش یافته سمی در داخل سلول‌های عصبی شده و باعث مرگ تدریجی آنها می‌شود.

درمان جدید چگونه کار می‌کند؟

درمانی که توسط uniQure توسعه داده شده است با نام AMT-۱۳۰ شناخته می‌شود و مبتنی بر یک فناوری پیشرفته است که ژن درمانی و خاموش کردن ژن را با هم ترکیب می‌کند:

این روش از یک ویروس بی‌ضرر به عنوان وسیله‌ای برای انتقال مواد ژنتیکی اصلاح‌شده به مغز استفاده می‌کند.
این ماده سلول‌ها را برای تولید مولکول‌های میکرو RNA تحریک می‌کند که به نوبه خود تولید پروتئین جهش‌یافته مضر را کاهش می‌دهد.
درمان نیاز به جراحی پیچیده دارد که با استفاده از تکنیک‌های MRI انجام می‌شود.

این آزمایش شامل ۲۹ بیمار بود که از طریق یک جراحی ظریف مغز که ۱۲ تا ۱۸ ساعت طول کشید، تحت این ژن‌درمانی نوآورانه قرار گرفتند. نتایج منجر به بهبود قابل توجهی در زندگی برخی از آنها شد. یک بیمار بازنشسته به سر کار بازگشت و برخی دیگر توانستند علیرغم نیاز اولیه پیش‌بینی‌شده به ویلچر، توانایی راه رفتن خود را حفظ کنند.

نتایج امیدوارکننده

پس از ۳ سال پیگیری، پیشرفت بیماری در بیماران ۷۵ درصد کاهش یافت.
سطح پروتئین نوروفیلامنت در مایع مغزی نخاعی - که شاخص کلیدی مرگ سلول‌های عصبی است - آنطور که انتظار می‌رفت افزایش نیافت، بلکه در مقایسه با شروع آزمایش کاهش یافت.

پروفسور سارا تبریزی، مدیر مرکز بیماری‌های هانتینگتون دانشگاه کالج لندن و یکی از نویسندگان این مطالعه، گفت: «ما هرگز انتظار نداشتیم که به این سطح از پیشرفت در کاهش سرعت پیشرفت بیماری دست یابیم.»

پروفسور اد وایلد، متخصص مغز و اعصاب در دانشگاه کالج لندن، به نوبه خود اظهار داشت: «این نتیجه همان چیزی است که سال‌ها منتظرش بودیم. بزرگی این اثر شگفت‌انگیز است و توصیف آن با کلمات دشوار است.»

کارشناسان معتقدند که این نتایج نشان‌دهنده یک پیشرفت علمی مدت‌ها مورد انتظار است، اما هنوز هم قبل از تأیید رسمی این درمان، به آزمایش‌های گسترده‌ای نیاز است.

منبع: دیلی میل

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری

۰ پسندیدم

گزارش خطا

برچسب ها: هانتینگتون بهداشت و درمان

ارسال نظرات

انتشار یافته: ۰ |

در انتظار بررسی: ۰ |

غیر قابل انتشار: ۰

قوانین ارسال نظر