کد مطلب: ۶۸۶۸۵۵

|

|

نگارمگ اخبار اخبار علمی آموزشی

۱۸ شهريور ۱۴۰۳ - ۱۰:۴۱

یک ژن درمانی آزمایشی جدید و امید برای نابینایی ژنتیکی!

یک ژن درمانی آزمایشی جدید نویدبخش بهبود بینایی در افرادی با نوعی اختلال نادر ژنتیکی است.

به گزارش مجله خبری نگار/اکونیوز،این ژن درمانی برای بیماران مبتلا به «لبر آموروزیس مادرزادی» (LCA ۱) ابداع شده است. بیماری مذکور به از بین رفتن بینایی در سال‌های اولیه کودکی منجر می‌شود. بینایی برخی از شرکت کنندگان در آزمایش این درمان ۱۰۰ بار بهتر شد و ۲ نفر از آنها نیز از بهبود ۱۰ هزار برابری بینایی شان پس از دریافت بالاترین دوز ژن درمانی جدید خبر دادند.

آرتور سیدسیان مولف ارشد این پژوهش می‌گوید: بهبود ۱۰ هزار برابری بینایی به معنای آن است که بیمار بتواند محیط اطرافش را در نور ماه در فضای خارجی ببیند، حال آنکه قبل از دریافت درمان برای مشاهده محیط نیازمند روشنایی زیاد در فضای سربسته بود.

یکی از بیماران برای نخستین بار اعلام کرد که قادر به مسیریابی در شب هنگام در فضای خارجی و در نور آتش حرکت کند.

آزمایش‌های بالینی با همکاری محققان دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا انجام می‌شود. ژن درمانی (ATSN-۱۰۱) به طور خاص برای هدف گرفتن و اصلاح ژن GUCY ۲ D طراحی شده است. در فاز دوم و سوم آزمایش ۱۵ نفر شرکت کردند که ۳ نفر آنها کودک بودند. آنها دوز‌های ژن درمانی را با جراحی به زیر شبکیه تزریق کردند. تمام شرکت کنندگان با اختلال بینایی شدید روبرو بودند و در بهترین حالت بینایی آنها ۲۰ به ۸۰ یا بدتر بود.

ژن درمانی در این افراد ایمن و تاثیرگذار بود و یک ماه پس از آغاز درمان، فرایند بهبود بینایی آغاز شد و حداقل یک سال ادامه یافت.

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری

۰ پسندیدم

گزارش خطا

برچسب ها: ژن درمانی ژنتیکی

ارسال نظرات

انتشار یافته: ۰ |

در انتظار بررسی: ۰ |

غیر قابل انتشار: ۰

قوانین ارسال نظر