ژن درمانی جدید کلسترول بد و تری گلیسیرید را به نصف کاهش می‌دهد

به گزارش مجله خبری نگار-شیکاگو: یک تزریق ژن‌درمانی تجربی از شرکت CRISPR Therapeutics بی‌خطر بوده و سطح کلسترول بد و تری‌گلیسیرید مضر را در چهار نفر که بالاترین دوز را دریافت کرده‌اند، به نصف کاهش داده است و امید‌ها را برای درمان با یک دوز افزایش داده است.

استیون نیسن، متخصص قلب در کلینیک کلیولند و محقق ارشد اولین مطالعه این درمان در انسان، گفت: «ما هیچ دارویی نداشتیم که هم کلسترول LDL و هم تری گلیسیرید را حدود ۵۰ درصد کاهش دهد.»

دکتر لوک لافین از کلینیک کلیولند، یکی از محققان همکار در این مطالعه، گفت اگرچه توسعه این درمان هنوز در مراحل بسیار اولیه خود است، اما آزمایش‌های آینده، در صورتی که ثابت کنند درمان (CTX ۳۱۰) ایمن و مؤثر است، می‌تواند رویه پزشکی را تغییر دهد.

او گفت: «به جای مصرف قرص یک بار در روز یا تزریق ماهانه، این روش درمانی احتمالاً یک تزریق یکباره ایمن و دائمی را برای بیماران مبتلا به کلسترول بالا فراهم می‌کند.»

نتایج این تحقیق روز شنبه در نشست انجمن قلب آمریکا در نیواورلئان ارائه و در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شد.

سطح بالای لیپوپروتئین با چگالی کم (LDL) یا به اصطلاح کلسترول "بد"، می‌تواند باعث ایجاد پلاک در دیواره‌های شریان‌ها شود و خطر حمله قلبی یا سکته مغزی را افزایش دهد. سطح بالای تری گلیسیرید، نوع دیگری از چربی خون، نیز می‌تواند این خطرات را افزایش دهد.

خاموش شدن ژن

CTX ۳۱۰ با خاموش کردن ژنی به نام ANGPTL۳ با یک تزریق دو ساعته عمل می‌کند. این دارو بر اساس مطالعاتی ساخته شده است که نشان می‌دهد افرادی که با نسخه غیرفعال ژن ANGPTL۳ متولد می‌شوند، بدون هیچ گونه عواقب منفی ظاهری، در طول زندگی خود خطر ابتلا به بیماری قلبی کمتری دارند.

داروی افکسا (Effexa) ساخت شرکت ریجنرون (Regeneron) نیز همین ژن را برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر هدف قرار می‌دهد، اما نیاز به تزریق ماهانه دارد.

آزمایش CRISPR که در استرالیا، نیوزیلند و بریتانیا انجام شد، شامل ۱۵ بیمار ۳۱ تا ۶۸ ساله بود که با پنج دوز مختلف آزمایش شدند. همه شرکت‌کنندگان تری‌گلیسیرید بالا، کلسترول LDL بالا یا هر دو را داشتند و به سایر درمان‌ها پاسخ نداده بودند.

در میان چهار بیماری که بالاترین دوز را دریافت کردند، تری گلیسیرید‌ها پس از دو هفته درمان به طور متوسط ​​۵۵ درصد و کلسترول LDL ۵۰ درصد کاهش یافت. این سطوح حداقل به مدت دو ماه پایین باقی ماند.

نیسن گفت: «ما سعی خواهیم کرد ایمنی و اثربخشی این درمان‌ها را که فقط یک بار انجام شده‌اند، اثبات کنیم، زیرا معتقدیم این گزینه‌ها برای بیماران مهم هستند.»

لاوین گفت سه نفر از شرکت‌کنندگان واکنش‌های موقتی به درمان داشتند، از جمله حالت تهوع و افزایش آنزیم‌های کبدی که به سرعت از بین رفتند.

شرکت‌کنندگان به مدت یک سال پس از آزمایش تحت نظر خواهند بود و امکان پیگیری تا ۱۵ سال دیگر نیز وجود دارد.

(رویترز)