کد مطلب: ۷۷۷۷۵۴

|

|

نگارمگ اخبار اخبار پزشکی سلامت

۰۵ اسفند ۱۴۰۳ - ۰۲:۵۹

امیدی جدید برای نابینایان| ژن درمانی که بینایی کودکان را بازیابی می‌کند

امیدی جدید برای نابینایان| ژن درمانی که بینایی کودکان را بازیابی می‌کند

چهار نوزاد که با اختلال بینایی شدید متولد شده بودند، به لطف ژن درمانی انقلابی که توسط موسسه چشم پزشکی در دانشگاه لندن با همکاری بیمارستان چشم مورفیلدز و با حمایت MeiraGTx توسعه یافته بود، توانستند میزان بینایی را بازیابی کنند.

به گزارش مجله خبری نگار، این نوزادان دارای یک بیماری ژنتیکی نادر هستند که بر ژن AIPL۱ تأثیر می‌گذارد، اختلالی که باعث نقص در سلول‌های شبکیه می‌شود که به تدریج باعث از دست دادن عملکرد آنها می‌شود و افراد مبتلا به این بیماری به سختی قادر به تمایز بین نور و تاریکی هستند و از بدو تولد به عنوان نابینا طبقه بندی می‌شوند.

درمان جدید شامل انتقال یک نسخه سالم از ژن معیوب به سلول‌های شبکیه با استفاده از یک ویروس بی ضرر است که به سلول‌ها کمک می‌کند تا عملکرد خود را بازیابی کرده و زوال آنها را محدود کنند. این درمان از طریق جراحی میکروسکوپی با سوراخ کلید به شبکیه تزریق می‌شود، جایی که سلول‌های آسیب دیده برای تحریک آنها برای عملکرد کارآمدتر هدف قرار می‌گیرند.

با توجه به نادر بودن این بیماری، کودکان واجد شرایط برای درمان از خارج از انگلستان شناسایی شدند و هر کدام به عنوان یک اقدام احتیاطی برای اطمینان از ایمنی، فقط با یک چشم تحت درمان قرار گرفتند. در طی یک پیگیری که چندین سال به طول انجامید، بهبودی واضحی در چشم تحت درمان مشاهده شد، در حالی که بینایی در چشم درمان نشده بدتر شد و اثربخشی ژن درمانی را در بهبود بینایی در افراد مبتلا به این نوع اختلال تأیید کرد.

این مطالعه تأیید کرد که ژن درمانی در صورت استفاده در اوایل کودکی می‌تواند تفاوت شدیدی ایجاد کند.

این مطالعه در را به روی امکان گسترش درمان به سایر بیماری‌های ژنتیکی بینایی باز می‌کند و امید را برای کودکان مبتلا به اشکال مختلف نابینایی ژنتیکی فراهم می‌کند.

پروفسور جیمز بینبریج، استاد مطالعات شبکیه و مشاور جراح شبکیه در مورفیلدز، گفت: "مقابله با از دست دادن بینایی در کودکان بسیار چالش برانگیز است، اما این ژن درمانی به ما این فرصت را می‌دهد که با بهبود قابل توجه توانایی بینایی آنها، زندگی آنها را تغییر دهیم.

پروفسور میشل مایکلیدس، استاد چشم پزشکی در دانشگاه لندن، افزود:

"این اولین بار است که ما یک درمان موثر برای این نوع کوری ژنتیکی داریم، پیشرفت بزرگی که می‌تواند درمان بیماری‌های ژنتیکی را در کودکان تغییر دهد.

یافته‌ها در The Lancet منتشر شده است.

منبع: Medical Express

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری

۰ پسندیدم

گزارش خطا

برچسب ها: ژن درمانی بینایی کودکان

ارسال نظرات

انتشار یافته: ۰ |

در انتظار بررسی: ۰ |

غیر قابل انتشار: ۰

قوانین ارسال نظر