دارویی برای درمان کلسترول «بد» که هر یک سال باید تمدید شود

به گزارش مجله خبری نگار،تصور کنید یک تزریق بتواند کلسترول خون را برای یک سال کامل پایین نگه دارد؛ این دقیقاً همان چیزی است که یک درمان آزمایشی به نام سی‌تی‌ایکس ۳۱۰ (CTX۳۱۰) در نخستین آزمایش‌های خود نشان داده است. این درمان با ویرایش ژن کار می‌کند و در افرادی آزمایش شده که کلسترول و دیگر چربی‌های خونشان با وجود مصرف دارو بالا می‌ماند.

در یک کارآزمایی کوچک در کلینیک کلیولند، بیمارانی که بالاترین دوز را دریافت کرده بودند، یک سال بعد هنوز حدود نصف سطح اولیه کلسترول بد خود را حفظ کرده بودند. این درمان با خاموش کردن یک ژن در کبد کار می‌کند.

ژن مقصر را خاموش کنید

این ژن که آنژیوپوئتین-شِبه۳ (ANGPTL۳) نام دارد، به تنظیم چربی‌های خون کمک می‌کند. خاموش کردن آن می‌تواند هم کلسترول بد (اِل‌دی‌اِل) و هم تری‌گلیسرید را کاهش دهد. تری‌گلیسرید نوعی چربی خون است و بالا بودن آن با بیماری قلبی مرتبط است.

درمان سی‌تی‌ایکس ۳۱۰ ابزار ویرایش ژن موسوم به کریسپر-کَس۹ (CRISPR-Cas۹) را به کبد می‌رساند تا این تغییر را ایجاد کند. کریسپر-کَس۹ نوعی فناوری است که به پژوهشگران امکان می‌دهد بخش مشخصی از دی‌اِن‌اِی را تغییر دهند؛ مثل یک قیچی مولکولی که فقط یک نقطه دقیق از ژن را هدف می‌گیرد.

کاهشی که یک سال دوام می‌آورد

این مطالعه از نوع فاز ۱ بود؛ یعنی نخستین مرحله از آزمایش یک درمان روی انسان که هدف اصلی‌اش بررسی ایمنی است. در این مطالعه ۱۵ بیمار با اختلال چربی خون شرکت داشتند که بیماری‌شان به دارو مقاوم بود.

شرکت‌کنندگان یک تزریق با دوز‌های مختلف (۰٫۱ تا ۰٫۸ میلی‌گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن) دریافت کردند. پیش از تزریق، به آنها کورتیکواستروئید (داروی ضدالتهاب) و آنتی‌هیستامین (داروی ضدحساسیت) داده شد تا خطر واکنش‌های ناخواسته کم شود. سپس پژوهشگران سطح آنژیوپوئتین-شِبه۳، کلسترول بد و تری‌گلیسرید آنها را اندازه گرفتند.

یافته‌های پیشین نشان داده بود این کاهش‌ها پس از دو ماه رخ می‌دهد. نتایج تازه بررسی کرد که آیا این اثر‌ها ۱۲ ماه ادامه می‌یابند یا نه. نتیجه این بود که کاهش‌ها در همه دوز‌ها تا یک سال ادامه داشت. در بالاترین دوز، کلسترول بد ۵۲٫۵ درصد کمتر از سطح پیش از درمان بود و تری‌گلیسرید ۴۷.۸ درصد پایین‌تر آمده بود.

دکتر لوک لافین (Luke Laffin)، متخصص قلب در کلینیک کلیولند و نویسنده نخست این مطالعه می‌گوید: با تکیه بر داده‌های اولیه‌ای که در نوامبر ۲۰۲۵ میلادی ارائه شد، دوام اثر کاهنده چربی خون چشمگیر بود.

ایمنی درمان؛ خیال راحت تا یک سال

در یک سال پیگیری، هیچ عارضه جدی مرتبط با این درمان رخ نداد؛ البته این یافته‌ها ارزیابی اولیه‌ای از درمان در گروهی کوچک است و برای بررسی بیشتر، مطالعه‌های بزرگ‌تری لازم است.

لافین می‌گوید: اینکه در کارآزمایی و در یک سال پس از درمان، هیچ عارضه جدی مرتبط با سی‌تی‌ایکس ۳۱۰ رخ نداد، امیدوارکننده است. بی‌صبرانه منتظریم این درمان را در شمار بیشتری از بیماران بررسی کنیم.

پژوهشگران برنامه‌ریزی کرده‌اند که شرکت‌کنندگان را طی ۱۵ سال آینده تحت پیگیری ایمنی بلندمدت بیشتری قرار دهند؛ این توصیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای همه درمان‌های ویرایش ژن است.