به گزارش مجله خبری نگار، زیستشناسان در ایالات متحده نتایج آزمایشهای پیشبالینی یک ژندرمانی تجربی مبتنی بر نسخه اصلاحشده ابزار ویرایش ژن CRISPR/Cas۹ را در مقالهای که در مجله Nature Biomedical Engineering منتشر شده است، ارائه کردهاند.
محققان توضیح دادند که نسخهای تخصصی از این ابزار را ایجاد کردهاند که به طور قابل توجهی "غلط املایی" در DNA را کاهش میدهد، که مانعی برای استفاده ایمن از این فناوری بوده است. آزمایشها روی موشهایی با همتای انسانی سندرم اختلال عملکرد عضلات صاف چند سیستمی - یک بیماری ژنتیکی کشنده ناشی از جهش در ژن ACTA۲ - نشان داد که این درمان جدید قادر به اصلاح جهش در ۵ تا ۴۵ درصد از سلولها است و عمر ۶۰ درصد از جوندگان را بیش از شش ماه افزایش میدهد، در مقایسه با عدم موفقیت همه حیوانات گروه کنترل در زنده ماندن بیش از دو ماه اول.
این بیماری نادر از سنین پایین باعث آسیبهای جدی قلبی عروقی، از جمله آنوریسم، سکته مغزی و نارسایی آئورت میشود. تاکنون هیچ درمان موثری برای آن وجود نداشته است.
محققان به رهبری کلاینستفر، استادیار دانشکده پزشکی هاروارد، ادعا میکنند که این یافتهها گامی اساسی در جهت توسعه ژندرمانی ایمن و مؤثر برای چنین بیماریهای ژنتیکی کشندهای است.