دانشمندان راهی برای غلبه بر ناشنوایی مادرزادی پیدا کرده‌اند

ژن درمانی جدید، شنوایی را در ۹۰٪ از بیماران مبتلا به ناشنوایی مادرزادی بهبود می‌بخشد

به گزارش مجله خبری نگار، خبرگزاری TASS نتایج این مطالعه را به نقل از سرویس مطبوعاتی انجمن چشم و گوش ماساچوست (MEE) گزارش داد. ژن درمانی که ژن OTOF اصلاح شده را به گوش داخلی منتقل می‌کند، شنوایی را در اکثر بیماران مبتلا به ناشنوایی مادرزادی بازیابی کرده است.

این مطالعه شامل ۴۲ بیمار از چین، با سن چند ماه تا ۳۲ سال، بود. به همه داوطلبان یک تا سه دوز از داروی آزمایشی تجویز شد و سپس به مدت دو سال و نیم تحت نظر قرار گرفتند.

این روش مبتنی بر استفاده از ویروس‌های مرتبط با آدنو AAV۹ است که به عنوان یک "ناقل" برای رساندن نسخه اصلاح‌شده ژن OTOF به سلول‌های گوش داخلی عمل می‌کنند. این ژن نقش کلیدی در انتقال سیگنال‌های صوتی به مغز دارد و جهش‌های آن یکی از علل ناشنوایی مادرزادی است.

شرکت‌کنندگان اولین نشانه‌های بهبود شنوایی را ظرف چند هفته پس از درمان مشاهده کردند. در مجموع، در ۹۰٪ از بیماران اثر مثبت مشاهده شد. در میان داوطلبان بزرگسال، اثربخشی کمتر بود، اما بهبود پایدار در تقریباً ۶۶٪ موارد مشاهده شد و در کل دوره مشاهده حفظ شد.

نویسندگان این مطالعه خاطرنشان می‌کنند که هیچ عارضه جانبی جدی در طول آزمایش‌ها شناسایی نشده است. آنها معتقدند که این موضوع نه تنها اثربخشی این روش، بلکه ایمنی بالقوه آن را نیز نشان می‌دهد.

محققان معتقدند که نتایج به‌دست‌آمده، چشم‌انداز‌هایی را برای استفاده گسترده‌تر از ژن‌درمانی در درمان اختلالات شنوایی مادرزادی باز می‌کند و می‌تواند زمینه‌ساز معرفی چنین فناوری‌هایی به عرصه بالینی باشد.

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری