راه‌اندازی اولین آزمایش بازسازی سلول‌های شبکیه انسان

شرکت بیوتکنولوژی آمریکایی Life Biosciences در حال آغاز آزمایش‌های بالینی ژن‌درمانی ER-۱۰۰ خود است که هدف آن بازیابی بینایی با "بازسازی" سلول‌های آسیب‌دیده در شبکیه است.

به گزارش مجله خبری نگار، دارویی که توسط دانشمندان توسعه داده شده است، برای درمان نوروپاتی‌های بینایی که منجر به مرگ سلول‌های گانگلیونی در شبکیه می‌شوند، در نظر گرفته شده است. سلول‌هایی که مسئول انتقال سیگنال‌های بصری از چشم به مغز هستند. شرایطی مانند گلوکوم یا نوروپاتی ایسکمیک بینایی غیر شریانی شبکیه می‌توانند باعث از دست دادن کامل بینایی شوند.

این درمان بر برنامه‌ریزی مجدد ژن‌های سلول‌ها با تأثیرگذاری بر نشانگر‌های شیمیایی که عملکرد ژن را تنظیم می‌کنند، بدون تغییر خود DNA، متکی است. این امر با استفاده از سه عامل یاماناکا: OCT-۴، SOX-۲ و KLF-۴ (OSK) که نقش محوری در فعال‌سازی مکانیسم‌های بازسازی سلولی دارند، محقق می‌شود. این دارو از طریق تزریق داخل زجاجیه‌ای تجویز خواهد شد.

در طول آزمایش‌های پیش‌بالینی، این درمان توانایی خود را در بازیابی «نشانگر‌های جوانی» DNA و بهبود بینایی در آزمایش‌های حیوانی نشان داد و باعث شد سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) آزمایش‌های انسانی را مجاز کند.

در این زمینه، شارون روزنزویگ-لیپسون، مدیر ارشد علمی در Life Biosciences، اظهار داشت: «این مرحله گامی اساسی به سوی آزمایش‌های بالینی است و اوج سال‌ها تحقیق و توسعه و مطالعات گسترده روی نخستی‌سانان غیرانسانی است که بهبود عملکرد بینایی را نشان داده‌اند.» او افزود: «این نتایج راه را برای اولین ارزیابی این رویکرد بازسازی سلولی در انسان، با هدف بهبود کیفیت زندگی بیماران مبتلا به بیماری‌های مرتبط با سن، هموار می‌کند.»

او توضیح داد که این برنامه درمانی شامل بیماران مبتلا به گلوکوم زاویه باز و بیماران مبتلا به نوروپاتی ایسکمیک اپتیک غیر شریانی می‌شود. مرحله اول آزمایش‌های بالینی بر ارزیابی ایمنی با اندازه‌گیری تحمل‌پذیری درمان، پاسخ ایمنی و تغییرات در نتایج آزمایش متمرکز خواهد بود، در حالی که دانشمندان همچنان به بررسی امکان "بازسازی" ایمن سلول‌های انسانی ادامه می‌دهند.

لینک کپی شد

اشتراک‌ گذاری